艾伏尼布主要适用于带有IDH1突变的急性髓系白血病成年患者。艾伏尼布，化学名为(R)-7-(2-(4-(6-(1-异丙基-1H-吡唑并[3,4-b]吡啶-3-基)嘧啶-2-基)哌嗪-1-基)乙基)-7-氮杂双环[2.2.1]庚-2-醇，是一种口服的、强效且选择性的IDH1抑制剂，主要用于治疗急性髓系白血病（AML）这一血液系统的恶性肿瘤。
急性髓系白血病（AML）是威胁人类健康的重大疾病，是最常见的成人急性白血病，AML具有高度异质性，常发生多种基因突变，约96%的初发患者至少有一种驱动突变，86%具有两种以上驱动突变，DNMT3A、ASXL1、TET2、NPM1和IDH1/2突变被认为是AML发展的早期事件，约6-10%患者发生IDH1突变，基因检测有助于AML的预后分层、微小残留灶的监测和精准靶向治疗。
艾伏尼布的主要作用机制是通过抑制IDH1酶的活性，进而纠正由IDH1突变引起的2-羟戊二酸代谢异常，从而恢复细胞的正常分化与凋亡。这一作用机制使得艾伏尼布在针对特定类型的白血病治疗中展现出了显著的效果。
疗效方面，30例可评估患者中，11例患者达到了CR/CRh（36.7%），且获得CR/CRh的患者持续缓解时间很长，预估12个月的CR/CRh持续时间率可达到90.9%；患者中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总体生存期（OS）为9.1个月。安全性方面，艾伏尼布耐受性良好、安全性可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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