重症肌无力（myasthenia gravis，MG）是一种由自身抗体介导、主要累及神经肌肉接头(NMJ)突触后膜上乙酰胆碱受体 (acetylcholine receptor AchR)的自身免疫性疾病。临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，经休息和胆碱酯酶抑制剂（cholinesterase inhibitors ChEI）治疗后症状减轻。目前，MG的治疗仍以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白（intravenous immunoglobulins，IVIG）、血浆置换（plasma exchange，PE）以及胸腺切除为主。MG全球患病率为（150-250）/百万，预估年发病率为（4-10）/百万。MG各个年龄阶段均可发病，主要致死原因包括呼吸衰竭、肺部感染等。

　　PROMISE-MG是首个比较不同的免疫抑制剂治疗MG的有效性的研究，该前瞻性多中心队列研究旨在比较接受硫唑嘌呤（AZT）和霉酚酸酯（MMF）治疗的MG患者、接受足量足时的AZT或MMF的患者与未接受足量足时治疗的患者的生活质量的MGQOL-15r评分情况。

　　PROMISE-MG研究共纳入了167名患者，其中82人接受了MMF或AZT治疗。从目前公布MGQOL-15r评分结果来看，经MMF或AZT治疗的患者都有临床改善，两者之间没有差异。接受足够剂量/持续时间的这些药物的患者与未接受的患者取得了类似的改善。

　　依库珠单抗是由Alexion制药公司研发的针对补体C5的人源性单克隆抗体，通过与 C5 特异性结合，抑制 C5分解为C5a和C5b，进而阻止攻膜复合物的形成并阻断其对NMJ的破坏以及后续促炎因子的产生。

　　REGAIN研究在17个国家的76个医疗中心开展。纳入的受试者是成年的重症肌无力患者，并要求其日常生活活动(MG-ADL)评分6分以上、美国重症肌无力协会（MGFA）II-IV类、接种过脑膜炎奈瑟菌，且至少接受过两种免疫抑制治疗或免疫抑制治疗+慢性静脉注射免疫球蛋白或血浆置换后12个月症状未有效控制。患者随机静脉注射依库珠单抗或安慰剂，治疗持续26周。依库珠单抗剂量最初为900mg，4周后逐渐升高并维持在1200mg。REGAIN研究的主要终点是MG-ADL得分。2017年10月23日，Alexion制药公司宣布，基于REGAIN研究的结果，FDA批准依库珠单抗用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成年患者的治疗。 

　　ELEVATE研究是一项用依库珠单抗治疗美国的乙酰胆碱受体自身抗体阳性的成年gMG患者的真实世界研究，主要包括人口统计学、临床特征和治疗结果。该研究纳入了100名患者，其中61%为女性，80%为白人，16%为黑人/非裔美国人。本次AAN大会上公布的研究结果表明，依库珠单抗治疗不但减轻了患者的治疗负担（表现为治疗后的患者中更少的人会合并使用强的松），还减少了患者的疾病负担（表现为治疗后的重症肌无力日常生活活动评分（MG-ADL）得到了改善）。这些结果支持REGAIN的发现，并证实了其它真实世界研究的结果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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