2022年8月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准依鲁替尼（Imbruvica,Pharmacyclics LLC）用于1岁以上患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的儿童患者，该患者在接受1线或多线系统治疗失败后。在2017年8月2日，FDA已批准依鲁替尼用于治疗对一种或更多种疗法失败的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成年患者。异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是目前治疗恶性血液病有效的治疗方法，当干细胞移植细胞攻击患者组织的健康细胞时就会发慢性移植物抗宿主病(cGVHD)，这是移植后的主要并发症，发生率可达30％-70％。

　　本次FDA对依鲁替尼的适应证批准是基于在iMAGINE(NCT03790332)中进行的疗效评估。这是一项针对1岁至22岁以下患有中度或重度cGVHD的儿科和年轻成人患者的开放标签、多中心、单臂依鲁替尼试验。共计47名在1线或多线全身治疗失败后需要额外治疗的患者纳入试验中。

　　患者年龄范围是1-19岁，中位年龄为13岁。对于12岁及以上患有cGVHD的患者，IMBRUVICA的推荐口服剂量是420mg/d；而对于患有cGVHD的1岁以上，12岁以下的患者口服剂量是240mg/d（最高剂量为420mg)，直到cGVHD进展、潜在恶性肿瘤复发或不可接受的毒性。

　　主要疗效结果衡量指标是第25周的总体反应率(ORR)。第25周的ORR为60%(95%CI:44,74)。中位缓解持续时间为5.3个月（95%CI：2.8,8.8）。从第一次反应到死亡或cGVHD新全身治疗的中位时间为14.8个月（95%CI：4.6，无法评估）。

　　在儿童患者中，依鲁替尼的安全性与此前表现一致，试验中最常见（≥20%）的不良反应和实验室异常主要是贫血、肌肉和骨骼疼痛、发热、腹泻、肺炎、腹痛、口腔炎、血小板减少和头痛。

　　依鲁替尼具有多靶向特征，对癌症、自身免疫性疾病和传染病的靶向治疗有较好的治疗效果，因此，依鲁替尼有可能是自身反应性B细胞的有效抑制剂．并抑制Th2细胞以防止B细胞相关疾病的进展，但对于此类疾病及相关适应证、疗效的研究，以及该药对免疫系统的影响还需要进一步研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：伊布替尼/依鲁替尼(IBRUTINIB)增加有心血管疾病的肿瘤患者新发心房颤动风险？

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