格拉吉布（Glasdegib）是一种针对Hedgehog途径的药物，可用于新诊断的75岁及以上的AML患者或同时存在其他疾病而不适合进行强化诱导化疗的患者。Hedgehog信号通路在细胞的生长分化以及胚胎发育当中起到非常重要的作用。成年人这条通路几乎完全沉默，如果异常激活，可能会导致癌变。而在它的上游有SMO跨膜蛋白，可介导信号传递，所以靶向SMO蛋白受体或许能够抑制信号通路。

　　格拉吉布，一个新型的靶向SMO的跨膜蛋白受体抑制剂，之前研究也发现它与干细胞耐药控制相关。这项研究在今年ASCO会议上做了报道，把格拉吉布纳入到Stupp研究当中，Stupp方案显示了相对较好的PFS和OS，安全性较好，值得进一步研究。

　　白血病近年来的发病率呈上升趋势，尤其以儿童和青年多见，在美国白血病属高发疾病，但美国白血病的5年生存率很高，如儿童急性淋巴白血病可达到90%的5年生存率，主要是因为美国在治疗白血病方面做的好，如最新的药物和治疗方法，所以现在有很多人去美国治疗白血病，

　　美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药格拉吉布（glasdegib），联合低剂量阿糖胞苷（LD-AC）化疗，一线治疗新确诊的2类急性髓性白血病（AML）成人患者，具体为：（1）年龄在75岁及以上的老年AML患者；（2）因同时存在其他疾病而不适合进行强化诱导化疗的AML成人患者。此次批准，使格拉吉布成为首个也是唯一一个获FDA批准治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂，将为因年龄或其他疾病无法接受强化化疗的难治性患者群体提供一个大幅改善总体生存的重要治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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