胆管癌是一种罕见、侵袭性强的肿瘤，常与肝硬化或肝脏感染等病史有关。在欧洲，胆管癌影响1-3/100,000居民，即每年有约1万例新发病例。患者的五年生存率为9%，但如果疾病发生转移，五年生存率则降为0%。施维雅宣布近日已向欧洲药品管理局（EMA）提交了拓舒沃两项适应症的上市许可申请（MAA），分别为联合阿扎胞苷一线治疗不适合强化疗的初治IDH1突变型AML患者和既往接受过治疗的局部晚期或转移性IDH1突变型胆管癌患者。胆管癌的MAA递交是基于ClarIDHy研究的数据，该研究是一个针对既往接受过治疗的IDH1突变型胆管癌患者的随机III期试验。

　　ClarIDHy研究结果显示，主要终点无进展生存（PFS）表现出具有统计学意义的改善（风险比HR＝0.37，[95%CI:0.25，0.54]，p<0.001）10。拓舒沃组和安慰剂组的中位PFS（95%CI）分别为2.7（1.6，4.2）和1.4（1.4，1.6）个月。拓舒沃组6个月的PFS率为32%，12个月的PFS率为22%，而安慰剂组所有患者在6个月后均发生疾病进展或死亡。

　　研究方案规定，随机接受安慰剂治疗的患者可在疾病进展时交叉接受拓舒沃治疗，而安慰剂组中有很高比例的患者（70.5%）交叉至拓舒沃治疗。研究还显示，与随机接受安慰剂治疗的患者相比，随机接受拓舒沃治疗的患者关键次要终点总生存期（OS）表现出改善，但未达到统计学显著差异。OS结果基于OS的最终分析（基于PFS最终分析16个月后发生的150例事件）。拓舒沃组患者的中位OS（95%CI）为10.3（7.8，12.4）个月，安慰剂组中未调整至交叉治疗的患者的中位OS为7.5（4.8，11.1）个月。

　　目前，拓舒沃已在中国大陆获批，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。在美国，拓舒沃获美国FDA批准，用于单药治疗经FDA批准的检测方法确诊的携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者，以及年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者。2021年，拓舒沃获批作为首个且唯一的靶向疗法，用于治疗经FDA批准的检测方法确诊的先前经过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)联合阿扎胞苷治疗急性髓系白血病怎么样？

　　更多药品详情请访问  拓舒沃 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/