据中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,安进研发的免疫性血小板减少症(ITP)药物罗米司亭(英文商品名:Nplate,通用名:romiplostim)近期已在中国提交上市申请,并获受理。血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗米司亭是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量,并且能长期使用。

　　免疫性血小板减少症(ITP)是什么？

　　免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上,TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式,但骨质疏松等副作用较大,且超过一半的患者会治疗无效或者会复发,40%患者会转入二线ITP用药。但很可惜的是,这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少,包括一些难治性的患者,几乎没什么药可以有效使用。

　　庆幸的是,罗米司亭Nplate(romiplostim)的获批上市后为这类患者带来了新希望。有临床研究数据表明,该药可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。ITP儿童长期使用罗米司亭是有效的，并且具有良好的总体安全性特征，证实了既往研究显示罗米司亭是ITP≥6个月儿童的有效治疗。本研究中达到血小板应答所需的罗米司亭中位剂量为6.9μg/kg。需要进一步的研究来确定一些儿科患者是否可能从初始较高的起始剂量中获益，以及如何确定这些患儿。

　　研究者预期大多数患儿将在治疗的前6个月内达到缓解。然而，治疗6个月后观察到的血小板反应和出血事件的持续改善表明，某些患儿可从长期治疗中获益（如果由专业人员酌情给药）。未来的临床试验可以探索ITP<6个月患儿使用罗米司亭，分析罗米司亭应答者和无应答者，包括研究骨髓结果和血小板应答之间的任何相关性，为什么抗罗米司亭和抗TPO抗体没有更多的临床作用，以及罗米司亭如何用于其他血小板减少性疾病的儿童。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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