骨髓纤维化(MF)是一种骨髓癌，可导致纤维瘢痕组织的形成，导致严重的贫血、虚弱、疲劳、脾脏和肝脏肿大。据估计，超过三分之一的严重血小板减少症患者接受骨髓纤维化治疗。严重血小板减少是指血小板计数低于50,000个血小板/微升，总生存期仅为15个月。骨髓纤维化患者的血小板减少症与内在疾病有关，但它也被证明与鲁索替尼治疗有关，这可能导致剂量减少，因此可能降低临床益处。停止鲁索替尼治疗的患者生存率进一步降低，平均总生存期为7个月至14个月。2022年2月28日，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准帕克替尼（Vonjo）用于治疗血小板计数低于50的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人×10 9/L。

　　该批准基于随机、对照、3期PERSIST-2试验的数据，该试验评估了帕克替尼（Vonjo）在成人血小板减少症和原发性或继发性骨髓纤维化中的疗效和安全性。患者被随机分配接受1:1:1接受帕克替尼400mg每日一次口服（n=104）、200mg每日两次（n=107）或最佳可用疗法（BAT；n=100）。

　　在接受每天两次200mg帕克替尼（Vonjo）且血小板计数低于50×10 9/L的31名可评估患者中，研究结果显示，29%(95%CI,14.2-48.0)的患者脾脏体积减少至少35%第24周时的（通过磁共振成像或计算机断层扫描测量）与BAT治疗组的3.1%（95%CI，0.1-16.2）（最常见的药物包括鲁索替尼、观察等待和羟基脲）。

　　对于血小板计数低于50×10 9/L的患者，接受每天2次200mg帕克里替尼（Vonjo）治疗的患者脾脏体积减少中位数为27.3%，而接受BAT治疗的患者脾脏体积减少中位数为0.9%。

　　帕克替尼（Vonjo）最常见的不良反应是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。应与患者讨论治疗的益处和风险，因为另一种JAK抑制剂已被证明会增加主要不良事件：血栓形成、继发性恶性肿瘤和严重感染的风险。

　　该适应症的持续批准可能取决于验证性临床试验中临床益处的验证和描述。为满足批准后的要求，公司预计将完成其确认性PACIFICA试验，预计在2025年年中取得结果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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