贝组替凡Belzutifan是一款新型的缺氧诱导因子抑制剂，其有效性和安全性在一项正在进行中的开放单臂试验004中进行了评估。该试验纳入61名VHL相关的肾细胞癌患者，诊断是基于VHL种系突变，患者需至少有一个肾部可测量实体病灶。入组的患者还有其他VHL相关肿瘤，包括中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤。

　　受试者每天接受一次120mg贝组替凡Belzutifan治疗，直至出现疾病进展或不可接受的毒性。试验结果显示：在VHL相关肾细胞癌患者中，客观缓解率达49%；缓解的患者中56%的疗效持续时间达12个月及以上。在其他VHL相关的非肾细胞癌患者中：

　　24名病灶可测量的中枢神经系统血管母细胞瘤患者的客观缓解率为63%，缓解的患者中73%的疗效持续时间达12个月及以上；

　　12名胰腺神经内分泌肿瘤的患者，客观缓解率达83%，缓解的患者中50%的疗效持续时间达12个月及以上。治疗常见的副作用包括：血红蛋白减少、贫血、疲劳、肌酐增高、头痛、晕眩、葡萄糖水平升高、恶心等。

　　其中，贫血和缺氧有可能会比较严重，在试验中，90%的患者出现贫血，7%的患者是3级贫血。如果符合临床指征，是需要进行输血治疗的，而不建议使用红细胞生成刺激剂。

　　另外需要特别注意的是，贝组替凡Belzutifan还会造成激素类的避孕方法失效。

　　注意事项：

　　贝组替凡会导致严重贫血，需要输血。在开始贝组替凡治疗之前，并在整个治疗过程中定期监测贫血。根据临床指示对患者进行输血。对于血红蛋白<9g/dL的患者，停止贝组替凡直到≥9g/dL，然后根据贫血的严重程度，以减少剂量恢复或永久停用贝组替凡。对于危及生命的贫血或需要紧急干预时，在血红蛋白出现之前停止使用贝组替凡≥9g/dL，然后以减少的剂量恢复或永久停止贝组替凡。

　　贝组替凡可导致严重缺氧，可能需要停药、补充氧气或住院，在开始使用贝组替凡治疗之前，并在整个治疗过程中定期监测氧饱和度。运动时血氧饱和度降低（例如脉搏血氧计<88%或PaO2≤55 mm Hg），考虑不使用贝组替凡，直到运动时脉搏血氧饱和度大于88%，然后以相同剂量或减少剂量恢复。静息时氧饱和度降低（例如脉搏血氧计<88%或PaO2≤55mm Hg）或指示紧急干预，保留贝组替凡直到解决，并以减少的恢复剂量或停止。对于危及生命的缺氧或反复出现的症状性缺氧，永久停止使用贝组替凡。建议患者立即向医疗保健提供者报告缺氧的体征和症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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