《新英格兰医学杂志》发表一项针对丛状神经纤维瘤进行的临床研究。该研究结果表明，新型MEK抑制剂—司美替尼（Selumetinib）有望成为治疗丛状神经纤维瘤最重要的药物，这一进展可为广大NF1患者的治疗带来曙光，但其确切的疗效及不良反应仍有待后续临床试验结论。司美替尼已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准成为首个治疗NF1和丛状神经纤维瘤儿童患者的口服药物。该药目前国内尚未上市，期待未来更多真实世界研究数据指导临床精准用药，也相信在不久的将来，司美替尼这类新药能够成为对抗NF1的有力武器。

　　司美替尼——丛状神经纤维瘤治疗可期

　　司美替尼（Selumetinib）是阿利斯康公司和默沙东公司联合研发的一种口服的选择性MEK抑制剂，可使失调的信号通路恢复正常，抑制肿瘤生长，进而缓解病情，其适应症为NF1以及有症状和/或进行性、不能手术治疗的丛状神经纤维瘤。

　　丛状神经纤维瘤

　　20%～50%的NF1患者除了以上症状，肿瘤还可在神经鞘上继续发展，产生丛状神经纤维瘤。丛状神经纤维瘤可不断增大，导致疼痛、影响活动及累及呼吸、消化、泌尿等多器官系统，部分还可能转变为恶性外周神经鞘瘤。治疗丛状神经纤维瘤的传统手段主要为手术切除及放化疗等。但均无法获得满意疗效，且患者往往十分痛苦。

　　司美替尼是首个获得FDA批准治疗1型神经纤维瘤的靶向药物！是基于基于开放标签、多中心的单臂研究SPRINT试验（NCT01362803），参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。试验结果显示，Selumetinib的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均达到部分缓解，且有82％的患者持续缓解至少12个月。

　　该研究最新结果于2020年4月9日发表在《N Engl J Med》上。

　　该试验共纳入50例临床诊断为1型神经纤维瘤（NF1），存在不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）且可吞咽完整胶囊的2-18岁儿童患者。接受推荐剂量（每天两次口服selumetinib 25 mg/m2，直到疾病进展或出现不可接受的不良反应），主要研究终点NCI评估的总体缓解率（ORR），定义为在3~6个月的后续MRI检查中经MRI确认肿瘤体积缩小≥20％的患者所占的百分比。

　　研究结果显示，在50名患儿中，共计37名（74%；95%CI，60～85）达到了部分缓解，35名（70%）达到了经证实的部分缓解，28名（56%）达到了持久缓解。本研究未到达中位持续缓解时间和中位无进展生存期。截至治疗开始3年后，无进展生存率为84%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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