伊马替尼，酪氨酸激酶抑制剂，一种小分子蛋白激酶抑制剂，是阻断促进癌细胞发展的蛋白，它具有阻断一种或多种蛋白激酶的作用。急性淋巴细胞性白血病（ALL）是儿童最常见型癌症，每年影响约2,900儿童，如不治疗，病情恶化十分迅速。伊马替尼适用于治疗特定的白血病（如血癌）、骨髓障碍、皮肤癌或存在于胃部和消化系统的肿瘤。在临床上，慢性髓系白血病（CML）是成人常见的血液系统恶性肿瘤，通常采用伊马替尼作为一线治疗方案。与成人相比，CML在20岁以下青少年及儿童中的发病率相对较低。为了进一步分析CML青少年和儿童患者的临床特征和疾病预后，来自北京大学人民医院的某教授团队开展了一项多中心回顾性研究。相关研究结果发表在近期Ann Hematol杂志上，现介绍如下。

　　研究人员纳入年龄在0-19岁之间、确诊为CML慢性期、且接受伊马替尼作为一线疗法的儿童或青少年患者。其中，儿童的定义为0-8岁男孩和0-10岁女孩，青少年定义为9-19岁男孩和11-19岁女孩。

　　此外，研究人员还纳入接受伊马替尼作为一线疗法的CML成人患者作为对照。研究统计指标包括完全血液学缓解率（CHR）、完全细胞遗传学缓解率（CCyR）、无失败生存期（FFS）、无进展生存期（PFS）、总体生存期（OS）以及相关血液学毒副反应。

　　研究人员共纳入982例CML慢性期患者，其中儿童135例、青少年189例，中位年龄11岁。在伊马替尼剂量统计上，儿童中位初始剂量为273mg/m2/d、青少年中位初始剂量为255mg/m2/d，成人中位初始剂量为400mg/m2/d。

　　在治疗3个月时，各年龄组CHR之间并没有显著差异，从低到高分别为98.5%、98.4%、99.3%、98.5%、98.8%。然而在最佳缓解率统计上，成人患者要优于儿童及青少年患者，各年龄组分别为76.3%、72.5%、75.1%、81.5%、88.0%。

　　在中位随访39个月期间，791例（80.5%）患者仍维持原先伊马替尼治疗，149例（15.2%）更换为第二代TKIs药物，29例（2.9%）选择了其他化疗方案或接受了干细胞移植，另有13例（1.3%）患者因无治疗缓解而中断TKIs治疗。

　　在维持伊马替尼的患者中，儿童组患者的维持率最高，但各组间并没有显著差异，分别为86.7%、79.4%、79.3%、79.6%、80.7%。

　　多变量分析发现，成人患者在实现CCyR或MR的概率低于儿童患者。此外，在确诊时呈现WBC计数偏高或脾肿大阳性率高，血小板计数偏低、骨髓原始细胞占比更高以及确诊与接受伊马替尼治疗间隔更长，均与难实现CCyR、MMR或MR之间存在统计学相关性。

　　在血液学毒副反应统计上，伊马替尼开始治疗3个月内共发生III/IV级血液学毒副反应共134例（13.4%），各组发病率之间并没有显著差异，分别为17.8%（24例）、14.3%（27例）、11.8%（36例）、13.3%（36例）以及13.3%（11例）。

　　随访期间，205例（20.9%）患者经历了治疗失败，其中青少年患者（49例，25.9%）的占比最高。另外，青少年患者的疾病进展率也最高，达7.4%（14例）。在生存率统计上，儿童患者4年FFS率为83.7%，显著高于其他各组患者。而各组在5年PFS率和5年OS率上，并没有显著差异。

　　综上所述，相较于成人患者，儿童及青少年患者的伊马替尼治疗获益更加显著。但与儿童相比，青少年患者呈现出侵袭性低、而且无事件生存率更低的特征。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：伊马替尼/格列卫(IMATINIB)治疗时的致突变性与生殖毒性

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