米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明，在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林，可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示，肥大细胞增生症引起的严重病变，可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林(midostaurin,商品名：米哚妥林，Rydapt)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，它被用于与化学疗法结合的组合疗法，以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。

　　米哚妥林的副作用

　　（1）急性髓系白血病（AML）的常见副作用（发生率大于30%）：

　　低血细胞计数。您的白细胞、红细胞和血小板可能会暂时减少。这会增加您感染、贫血和/或出血的风险。恶心和呕吐、腹泻、手、脚和脚踝肿胀（水肿）、疲倦、头痛、高血糖（高血糖）、口腔发红、溃疡或溃疡（粘膜炎）、肌肉疼痛或骨痛、针刺尖端磨损（瘀点）、肝病、低钙（低钙血症）、高尿酸（高尿酸血症）、低钠（低钠血症）、血清脂肪酶升高（高尿酸血症）。

　　（2）常见副作用（发生率大于30%）：手、脚、脚踝肿胀（水肿）、头痛、疲倦、恶心呕吐、腹泻、胃痛、肌肉痛或骨痛、肝病低钙（低钙血症）、高尿酸（高尿酸血症）、低钠（低钠血症）、血清脂肪酶升高（高脂血症）。

　　(3)较少见的副作用（发生率10-29%）：发烧、咳嗽、气短、上呼吸道感染、鼻出血、肾功能衰竭、尿路感染（UTI）、便秘、感染、胃出血、痔疮、出汗过多、皮疹、头晕、失眠、QT间期延长、低白蛋白（低白蛋白血症）、低钾（低钾血症）、高钾（高钾血症）综合征、低磷（低磷血症）、高钠（高钠血症），低镁（低镁血症），血清淀粉酶升高（高淀粉血症）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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