拉罗替尼之所以被称为神药，是因为于它能够阻断”钻石“级别的突变--NTRK基因。拉罗替尼通过高选择性地结合NTRK融合基因编码的蛋白产物，阻断下游信号通路的激活和传递，从而抑制存在这些突变的癌细胞生长和增殖，无论癌症来自何处，只要具有NTRK基因突变，就能发挥抗癌作用！

　　因此，拉罗替尼成为全球首个只针对特定基因突变而不区分肿瘤来源的广谱靶向药，被誉为新一代抗癌神药！

　　那么，NTRK基因到底是什么？基因表达研究显示，NTRK（Neurotrophic Receptor Tyrosine Kinase）是指神经营养受体酪氨酸激酶。NTRKs基因包含NTRK1、NTRK2和NTRK3，分别编码TRK（原肌球蛋白受体激酶）家族受体蛋白TRKA、TRKB和TRKC，统称为TRK家族蛋白。TRK蛋白可能通过多种机制激活，包括NTRK突变、剪接变体、TRK过表达和NTRK基因融合。NTRK基因融合突变属于一种染色体重排，NTRK基因家族成员（NTRK1、NTRK2、NTRK3）可与其他不相关基因融合，产生构象激活的异常TRK融合蛋白，持续过度激活细胞信号传导通路的下游，无论肿瘤的原发部位如何，TRK融合蛋白均能促进肿瘤的扩散和生长。

　　针对17类癌症有效，拉罗替尼为NTRK+患者带来长效缓解；拉罗替尼的获批肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑。

　　这款药物之所以让人印象深刻，最大的三个看点在于：

　　第一，不限癌种。临床数据已经证实对实体肿瘤有效，只要存在NTRK融合，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都是可以使用的。其中常见的肺癌的客观缓解率75%，甲状腺癌和纤维肉瘤，胃肠间质瘤的客观缓解率高达100%！

　　第二，总缓解率高达75%。在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75％，其中22％的患者完全缓解。当然这个数据还在后续的研究中不断刷新。

　　第三，快速持久的响应。这款药物的神奇之处在于，起效非常快，并且一旦有效，带来的缓解往往是出乎意料的。数据显示，平均的起效时间仅为1.84个月，73%的患者响应的持续时间超过6个月。

　　总之，这款药物每年可以帮助成千上万的人，无论是成人还是儿童，拉罗替尼已经给各类晚期癌症患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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