索拉非尼具有双重抗肿瘤作用，一方面通过抑制Raf活性，阻断RAF/MEK/ERK信号传导通路直接抑制肿瘤细胞的增殖；另一方面通过抑制VEGFR和PDGFR受体活性，阻断肿瘤新生血管的生成,从而起到间接抑制肿瘤细胞的生长的作用。多吉美治疗晚期肾透明细胞癌的中位生存期最高可达到19个月。纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心的Mrinal M.Gounder等人在The New England Journal Of Medicine上发表标题为“Sorafenib for Advanced and Refractory Desmoid Tumors”的文章，该文章探究了索拉非尼对晚期硬纤维瘤的治疗作用。

　　硬纤维性瘤，也称为侵袭性纤维瘤，是一种结缔组织瘤，在美国，该病的年发病率估计为1000人，而且患病率可能更高。硬纤维瘤通常发生在20和30岁的年轻人。

　　研究小组对87例硬纤维瘤病人进行随机分组。小组人员的年龄中位数是37岁，与自然病史统计一致。在这项双盲、安慰剂对照的3期试验中，患者被随机分配（以2:1的比例）接受索拉非尼（起始剂量每天400mg）或安慰剂。每8周在基线处通过计算机断层扫描（CT）或MRI对硬纤维瘤进行成像。在研究进展期间，患者被告知他们接受索拉非尼还是安慰剂，并且如果那些接受安慰剂的患者符合试验标准，并且同意转入实验组，那么他们便有资格转入索拉非尼组。试验方案中允许剂量中断（最多28天）和一次剂量减少。

　　之后在27.2个月的随访中，研究人员对每个病人进行持续的数据记录，尤其是对无进展生存率的统计分析。索拉非尼组2年无进展生存率为81%，安慰剂组为36%。在交换组别之前，索拉非尼组的客观应答率为33%，安慰剂组的客观应答率为20%。索拉非尼组对客观反应的中位时间为9.6个月，安慰剂组为13.3个月。

　　在接受索拉非尼的患者中，报告最频繁的不良事件是1或2级皮疹（73%）、疲劳（67%）、高血压（55%）和腹泻（51%）。在探索性影像学分析中，以11名患者作为训练组，分析了167例MRI扫描的肿瘤尺寸变化，并将该值与肿瘤总体积和T2加权信号强度的变化进行比较。

　　结果发现服用索拉非尼对肿瘤有较好的稳定作用。

　　在进展性、难治性或复发性的硬纤维瘤患者中，索拉非尼显著延长了病人的无进展生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，研究人员将竭诚为您服务！点击拓展阅读：索拉菲尼/索拉非尼(SORAFENIB)治疗甲状腺癌不良反应事件多？

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