第五届进博会上，以”因罕而聚，共赴未来”为主题，阿斯利康呈现其全新治疗领域罕见病在华业务布局。期间，阿斯利康正式宣布在中国上市首个罕见病创新药舒立瑞®（依库珠单抗，eculizumab），该药物在中国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

　　舒立瑞（依库珠单抗）Soliris（Eculizumab）

　　是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。目前，美国、欧盟和日本等市场批准其用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)，抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者，和抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者。

　　Soliris主要功能是与补体C5结合，阻碍C5转化酶对C5的裂解。由于C5转化酶之后的补体活化过程为各补体活化途经的共同通路，因此，依库珠单抗可抑制3种途经的补体活化过程及其终末产物生成，阻止细胞溶解。临床上用于治疗罕见的血液疾病包括阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)，以及免疫系统相关疾病全身性重症肌无力(gMG)、视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)等。

　　舒立瑞(依库珠单抗)Soliris治疗NMOSD的有效性在临床研究MOSD研究1(NCT01892345)中得到证实。这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验中，该试验研究招募了143名抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者，共有96名患者被随机分配接受Soliris治疗，47名患者被随机分配接受安慰剂。试验研究的主要终点是第一次判定试验中复发的时间。

　　数据结果显示，该试验研究达到其主要终点。与接受安慰剂治疗的患者相比，舒立瑞（依库珠单抗）治疗使NMOSD复发的风险降低了94％（p<0.0001）。此外，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Soliris治疗的患者还减少了住院、皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。接受舒立瑞（依库珠单抗）治疗的患者的年住院率（Soliris为0.04，安慰剂为0.31）、用于治疗急性复发的皮质类固醇给药（Soliris为0.07，安慰剂为0.42）和血浆置换治疗（Soliris为0.02，而安慰剂为0.19）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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