适加坦是一种口服FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)抑制剂，已被证明对伴FLT3突变(FLT3mut+)的复发/难治性急性髓系白血病(AML)患者有效且耐受性良好，包括内部串联重复(ITD)和酪氨酸激酶结构域(TKD)突变。伴FLT3-ITD突变的AML细胞研究以及患者原始细胞体外研究均显示，FLT3抑制剂和联合阿扎胞苷(azacitidine，AZA)可抑制肿瘤细胞生长，并诱导其发生凋亡和分化。此外，在伴FLT3-ITD的小鼠AML异种移植模型中，适加坦联合AZA显示出比任一药物单独应用更好的协同作用。

　　急性髓系白血（AML）是成人中最常见的急性白血病类型，对于患有FLT3突变的复发性或难治性(R/R)急性髓性白血病(AML)的患者预后常常不佳。此次报道的文献旨在描述关于适加坦治疗FLT3突变的R/R AML的真实世界数据，并将结果与匹配的FLT3突变的R/R AML患者接受基于化疗的补救方案治疗的结果进行比较。

　　来自六个学术中心的25名患者接受了适加坦治疗FLT3突变的R/R AML。80%接受过强化诱导方案治疗，其中40%接受过TKI治疗。12名患者(48%)使用适加坦获得完全缓解(CR)。整个队列的估计中位总生存期(OS)为8(CI 95%0-16.2)个月，达到CR的患者明显高于未达到CR的患者（16.3个月，CI 95%0-36.2 vs.2.6个月，CI 95%1.47-3.7；p值=0.046）。

　　在多变量cox回归分析中，实现CR是延长OS的唯一预测因子（HR 0.33 95%CI 0.11-0.97，p=0.044）。先前的TKI暴露不影响OS，但与更好的无事件生存期相关（HR 0.15 95%CI 0.03-0.71，p=0.016）。接受适加坦和强化抢救治疗的患者之间的年龄和ELN风险匹配比较显示有相似的反应率（两组均为50%）；gilteritinib和匹配对照组的中位OS分别为9.6个月(CI 95%2.3-16.8)和7个月(CI 95%5.1-8.9)(p=0.869)。

　　总之，在真实世界中，包括在经过大量预处理、暴露于TKI的患者中，适加坦是被证实有效且耐受度良好的。在研究团队的分析中，与临床试验相比，患者似乎在治疗过程中更早的时间点接受适加坦，在flt3突变的R/R环境中更早地对该药物进行测序可能会优化该药物的结果。适加坦与venetoclax和其他靶向治疗方法的联合策略可能是进一步改善反应的另一种方法，应在临床试验中进一步寻求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)治疗复发或难治性白血病的有效性如何？

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