FDA加速批准帕比司他panobinostat联合硼替佐米和地塞米松用于既往接受至少2种治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节药物）治疗失败的多发性骨髓瘤（MM）患者。Panobinostat是用于治疗MM的首个HDAC抑制剂。本次加速批准是基于一项全球III期PANORAMA-1研究中的一项预定义亚组分析（n=193）数据。数据显示，在既往接受硼替佐米和一种免疫调节药物治疗的MM群体中，与安慰剂（PFS=5.8个月，n=99）相比，panobinostat联合标准治疗方案（硼替佐米+地塞米松）延长了中位无进展生存期（PFS=10.6个月，n=94）。此外，panobinostat治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组为41%。但是，panobinostat治疗可能会引起严重的副作用，包括腹泻和心脏问题。

　　帕比司他Farydak(Panobinostat)是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂,HDACs催化组蛋白和一些非组蛋白蛋白的赖氨酸残基去除乙酰基。HDAC活性的抑制导致组蛋白的乙酰化增加，导致染色质松弛的表观遗传学改变，导致转录激活。

　　在体外，Farydak引起乙酰化组蛋白和其他蛋白质的积累，诱导一些转化细胞的细胞周期阻滞和/或细胞凋亡。在用Farydak治疗的小鼠的异种移植物中观察到乙酰化组蛋白水平的增加。与正常细胞相比，Farydak对肿瘤细胞的细胞毒性更高。

　　通过阻断组蛋白去乙酰酶发挥作用，能浓度依赖性地增加组蛋白和微管蛋白的过乙酰化，引发细胞周期终止和细胞凋亡，而不影响健康细胞。

　　帕比司他Farydak联合Velcade(Bortezomib，硼替佐米)和地塞米松(Dexamethasone)用于既往接受至少2种治疗方案包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物治疗失败的多发性骨髓瘤(myltiple myeloma，MM)患者群体。FDA批准Farydak时附带有一项风险评估及减灾策略，用于宣传和教育医疗卫生专业人员了解可能与Farydak治疗相关的风险。此次批准，也标志着帕比司他Faryda成为用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的首个组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，该药的表观遗传学活性，可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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