塞普替尼是一种强效、高选择性、口服RET酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。此前，美国FDA已批准Retevmo用于治疗RET基因变异(突变或融合)的3种类型肿瘤患者。甲状腺癌是内分泌系统最常见的恶性肿瘤，其组织学类型包括乳头状癌（PTC）、滤泡状癌（FTC），未分化甲状腺癌（ATC）和来源于滤泡旁C细胞的髓样癌（MTC）等。
研究显示，中国人群甲状腺癌RET融合阳性的发生率约为6%；甲状腺髓样癌分为散发性和家族遗传性，RET突变的发生率分别为50%和99%。2022年9月30日，国家药品监督管理局附条件批准塞普替尼在中国用于RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET融合阳性的甲状腺癌、RET突变型甲状腺髓样癌的治疗。
多激酶抑制剂治疗晚期甲状腺癌患者获益有限且不良反应发生率较高，塞普替尼的出现给RET变异晚期甲状腺癌患者提供了全新的治疗手段。
LIBRETTO-321研究显示，RET突变甲状腺髓样癌患者接受塞普替尼治疗，ORR为58.6%，其中初治患者ORR为58.8%，经治患者ORR为58.3%。中位随访9.0个月后，中位DOR未达到，94.1%的缓解患者依然持续缓解。对于入组的1例RET融合阳性的晚期甲状腺癌初治患者已接受23.4周的治疗，并在第8周达到了确认的部分缓解（PR），最大肿瘤负荷缩小43%，并且缓解仍在持续。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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