去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。此外，去纤苷也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤苷可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。

　　去纤苷（Defitelio，Defibrotide）于2016年获得美国FDA的获批，用于治疗成人和儿童患者造血干细胞移植(HSCT)后出现肾或肺功能障碍的肝小静脉闭塞性疾病(VOD)，也称为窦阻塞综合征(SOS)。

　　在两项前瞻性临床试验和一项扩大准入研究中，对528例患者进行了去纤苷疗效评估。纳入的患者诊断为移植后肝脏小静脉闭塞性疾病伴多器官功能障碍。他们每6小时接受一次去去纤苷6.25mg/kg静脉注射，直至小静脉闭塞性疾病消退。批准是基于造血干细胞移植后第100天的存活率。

　　研究1、研究2和研究3的第100天生存率分别为38%(95%CI:29%、48%)、44%(95%CI:33%、55%)和45%(95%CI:40%、51%)。

　　根据已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于接受除去纤苷以外的支持性护理或干预措施的伴有肾或肺功能障碍的肝小静脉闭塞性疾病患者，第100天生存率为21-31%。

　　去纤苷的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷可增强纤溶酶的酶活性以水解纤维蛋白凝块。评估去纤苷对内皮细胞的药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达，并降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的表达，从而减少内皮细胞活化并增加内皮细胞介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注引起的损伤。

　　在同时接受抗凝剂或纤溶治疗的患者中禁用去纤苷。出血和超敏反应是主要的潜在不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)治疗肝小静脉闭塞病有前景？

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