U-ACHIEVE诱导治疗研究显示,接受乌帕替尼治疗1天即可出现稀便频次、直肠出血等症状缓解。U-ACHIEVE和U-ACCOMPLISH两项诱导治疗研究显示,第2周,超过6成患者实现临床应答,而安慰剂组仅有26%和27%;到第8周时,乌帕替尼组74%实现临床应答,临床缓解比例有26%和33%,是安慰剂组的5倍和8倍。
U-ACHIEVE维持治疗显示,第52周时,15mg和30mg乌帕替尼治疗组分别有42%和52%的患者临床缓解,而安慰剂组比例不及乌帕替尼的1/3。而内镜改善(ESS=0/1)指标差异更为明显,乌帕替尼治疗组49%和62%的患者实现预设的研究目标,安慰剂组只有区区14%。
在黏膜愈合这一“终点”目标方面,U-ACHIEVE维持治疗研究表明,第52周时,15mg和30mg乌帕替尼治疗组分别有18%和19%的患者冲刺到“终点”,而安慰剂组仅有5%,差值超过10%。
加州大学圣地亚哥分校医学助理教授Siddarth Singh医学博士评论认为,乌帕替尼与安慰剂诱导治疗相比,临床缓解率之高令人惊艳。他解释说,大多数临床试验的药物与安慰剂相比的差值仅为10%至20%,而对于乌帕替尼,在这些研究中,差距接近25%至30%。
在乌帕替尼治疗UC“接力赛”中,科学家为临床试验设立了严格而创新的终点,对UC的治疗目标已经不满足于短期的症状改善和中期的临床缓解,而把目标定得更高更远:包括内镜改善(ESS=0)、组织学内镜黏膜改善(HEMI)(ESS≤1且GS≤3.1)、黏膜深度愈合(组织学内镜黏膜愈合)ESS=0且GS<2.0,乌帕替尼成为了国内首个以黏膜深度愈合为研究终点的UC治疗药物。它展示出的多维度黏膜愈合数据,将进一步挑战治疗现状,提升患者的生活质量。
而另一方面,乌帕替尼作为每日一次的口服制剂,将极大地方便患者服药,是许多UC患者的“心之所向”,不用反复往返医院意味着患者依从性将提高,减少疾病对正常生活的影响。2023年开年,国家医保局人力资源社会保障部便发布了新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年版)》(以下简称医保目录)。其中,2022年接连斩获免疫领域三个适应证(包括类风湿关节炎、银屑病关节炎、特应性皮炎)的国内首个选择性JAK1抑制剂乌帕替尼正式列入目录。
乌帕替尼是我国首个获批用于治疗12岁以上青少年中重度特应性皮炎的口服、高选择性靶向JAK抑制剂。2022年2月,乌帕替尼的正式获批,标志着我国特应性皮炎治疗从此迈入口服靶向治疗的新时代。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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