抗癌新特药曲美替尼是由美国葛兰素史克（GSK）研发的一种治疗黑色素瘤新药，它属于MEK抑制剂。BRAF基因突变是一种广谱的基因突变，在恶性实体瘤中的发生率约为7%，恶性黑色素瘤中约为40%~60%、甲状腺乳头状癌为30%~80%、晚期结直肠癌为5%~15%、肺癌2%~4%、恶性胶质瘤3%，并在多种发病率较低的肿瘤包括浆液性卵巢癌、胆管癌、胰腺癌均有一定表达。

　　ROAR研究是一项多队列、多中心、非随机、开放标签研究，经初筛携带BRAF V600E突变的105例成年患者作为试验人群，包括高级别胶质瘤(n=45)、胆管癌(n=43)、低级别胶质瘤(n=13)、小肠腺癌(n=3)、胃肠道间质瘤(n=1)和间变性甲状腺癌。根据当地对BRAF V600E突变状态的评估纳入患者。105例患者中有93例经中心实验室确诊携带BRAF突变。

　　X2101研究是一项多中心、开放标签、多队列试验，包括难治性或复发性实体肿瘤儿童患者。C部分是达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E突变患者的剂量递增队列。D部分为达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E突变低级别胶质瘤患者的扩展队列。

　　主要衡量疗效的标准为独立评审委员会评估和RANO标准的ORR。在48例儿童患者中观察到了达拉非尼联合曲美替尼的疗效，其中34例为低级别胶质瘤，2例为高级别胶质瘤。

　　在C、D部分中，BRAF V600E突变的低级别胶质瘤和高级别胶质瘤患者的中位年龄为10岁（范围1-17），50%为男性，75%是白人、8%是亚洲人、3%是黑人，58%的患者Karnofsky/Lansky体能状态为100。83%的患者之前接受过手术治疗，2.8%的患者之前接受过体外放射治疗，92%的患者之前接受过全身治疗。

　　综上，结果显示在BRF117019（ROAR）和NCI-MATCH的H组研究中（共131名成人患者，包括24种肿瘤类型），达拉非尼+曲美替尼在携带BRAF V600E的实体瘤患者中总缓解率（ORR）高达80%。在CTMT212X2101（X2101，共36名儿童患者）的儿童肿瘤研究中，在携带BRAF V600E的实体瘤患者中的总缓解率（ORR）为25%(95%CI，12%-42%)，78%的患者DOR≥6个月，44%的患者DOR≥24个月，并表现出可接受的安全性特征。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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