进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的破坏性疾病，会影响儿童，导致进行性、危及生命的肝病。PFIC的主要问题是瘙痒或剧烈瘙痒，这通常会导致生活质量严重下降。瘙痒是PFIC患者的常见症状，PFIC患者出现瘙痒的病理生理机制尚未完全明了。尽管奥地西巴改善PFIC患者瘙痒的完整机制尚不清楚，但它可能与IBAT抑制有关，导致胆汁盐再摄取减少，如血清胆汁酸减少所观察到的那样。

　　2021年07月20日，Albireo Pharma宣布美国FDA已批准Bylvay（odevixibat）上市，用于在所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者中治疗瘙痒的药物。BYLVAY是一种可逆的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。它减少了胆汁酸（主要以盐形式）从回肠末端的重吸收。BYLVAY(ODEVIXIBAT)是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，不需要冷藏，每天一次的胶囊很容易口服，或打开胶囊后洒在Take上与软食。Bylvay的获批将彻底改变PFIC所有亚型（1、2、3型）患儿的治疗模式。作为有史以来第一个非手术治疗方案，该疗法可以减轻PFIC对儿童及其家庭的负担。

　　Bylvay的批准是基于PEDFIC 1和PEDFIC 2试验的结果，这是世界上最大的3期临床试验，旨在研究PFIC。在一项随机、双盲、安慰剂对照研究PEDFIC 1中，Bylvay达到了止痒药(p=0.004)和血清胆汁酸降低(p=0.003)的主要终点，并且耐受性良好，腹泻/频繁腹泻的发生率排便量极低。PEDFIC 2是一项长期、开放标签的第三阶段扩展研究。在治疗48周的患者中，byvay可以持续降低血清胆汁酸，促进生长，改善皮肤瘙痒等肝功能指标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，研究人员将竭诚为您服务！

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