阿伐普替尼是一款口服药物，是由Blueprint Medicines Corporation公司生产研发的，于2020年在美国上市，主要用于具有血小板源性生长因子受体的成年人α(PDGFRA)外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)。2020年1月9日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了阿伐普替尼(Avapritinib)用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成人，该患者携带血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变；D842V突变。

　　在NAVIGATOR(NCT02508532)中进行了有效性研究，该研究是一项多中心，单臂，开放标签试验，纳入了43名带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。该试验最初以每天一次口服400 mg的起始剂量招募患者，后来由于毒性降低到每日一次口服300 mg的推荐剂量。患者接受阿伐普利尼治疗直至疾病进展或出现无法接受的毒性反应。主要疗效结局指标是使用改良的RECIST 1.1标准通过独立的放射学评估基于疾病评估的总体缓解率(ORR)。另一个疗效结果指标是反应持续时间。

　　对于具有PDGFRA外显子18突变的患者，ORR为84%(95%CI：69%，93%)，完全缓解率为7%，部分缓解率为77%。对于具有PDGFRA D842V突变的患者亚组，ORR为89%(95%CI：75%，97%)，完全缓解率为8%，部分缓解率为82%。所有患者的中位随访时间为10.6个月(0.3至24.9个月)，未达到中位反应持续时间。有61%的外显子18突变的反应患者持续了6个月或更长时间的反应(持续反应的患者中31%的随访时间少于6个月)。

　　接受阿伐普替尼治疗的患者最常见的不良反应(发生率≥20%)为水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，头发颜色变化，流泪，腹痛，便秘，皮疹和头晕。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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