什么是阿伐曲泊帕？作用机制是什么？阿伐曲泊帕是非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），它可以与人TPO受体的跨膜结构域相互作用，启动信号级联反应，刺激骨髓巨核系的增殖和分化，从而促进血小板的生成和释放。体外实验显示，阿伐曲泊帕和TPO在促进血小板生成方面两者不存在竞争，具有累加效应。

　　成人血小板减少症(ITP)的年发病率估计约为3-6/100,000，出血仍然是ITP发病率和死亡率的主要原因。因此，治疗的主要目标是维持安全的血小板计数，以防止临床上显着的出血事件。多年来，皮质类固醇和IVIG一直是血小板减少症(ITP)的一线治疗选择。不幸的是，尽管初始反应率相对较高，但所有接受类固醇治疗的患者中只有约30%可以实现长期缓解。因此，许多成年ITP患者需要寻找后续治疗方式。

　　血小板生成素受体激动剂在血小板减少症中的作用、发展和作用机制；促血小板生成素是一种糖蛋白，主要在肝脏中产生，在肾脏和骨髓中也有少量产生。血小板生成素通过与位于巨核细胞表面的血小板生成素(TPO)受体(c-Mpl)结合，充当血小板生成的调节剂。通过诱导JAK2/STAT5、STAT 3、PI3K/Akt、ERK、MAPK/STAT1等细胞内机制，为巨核细胞的增殖和分化提供了强大的刺激，从而导致血小板生成增加。

　　第二代血小板生成剂包括：罗米司亭、艾曲波帕、阿伐曲波帕和鲁索曲波帕。罗米司亭和艾曲波帕已获准用于其他几种疾病，例如急性放射综合征的造血异常(罗米司亭)、HCV感染相关的血小板减少症和再生障碍性贫血(艾曲波帕)。阿伐曲泊帕在美国和欧洲获准用于以下适应症：

　　（1）治疗对既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成年患者。初始剂量为每天一次20毫克。最大剂量为每天40毫克。如果发生药物相互作用，必须调整剂量。

　　（2）治疗计划接受手术的成年慢性肝病患者的血小板减少症。治疗应在预定手术前10-13天开始。手术必须在最后一次阿伐曲泊帕服用后5-8天进行。血小板计数为40–60×10 9/L的患者应服用40 mg阿伐曲波帕。每天一次，连续服用5天；血小板计数<40×10 9/L的患者应连续5天服用60 mg阿伐曲泊帕。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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