米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)与化疗疗法联合用于治疗新确诊的FLT3突变急性髓系白血病成年患者（AML），并用于治疗晚期全身肥大细胞增多症（SM），其包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。
急性髓系白血病(AML)是一组异质性恶性血液病,其主要特点为白血病细胞的生长失控及分化受阻。AML好发于老年人,发病年龄主要为65～70岁。随着年龄的增长,AML的发生可能与不良的细胞遗传学异常,体能状态(PS)下降及伴发其他疾病相关。老年AML患者的预后不佳,可能是由于伴有不良的染色体核型异常,对化疗药物产生抵抗或耐药。虽然40%~60%的老年AML患者在接受强烈化疗的情况下可达完全缓解(CR),但总体生存期仍为4~6月。米哚妥林针对该病的效果十分不错，因此获得了不少患者的关注。
在美国血液学ASH会议上，Strati等报道了米哚妥林联合5-氮杂胞苷治疗老年AML及MDS患者的一项Ⅰ/Ⅱ期试验的早期结果。结果显示,11例患者达CR(25%)，9例达血小板未恢复正常的CR。在中位治疗13周时5例达CR的患者出现疾病复发。3~4级血液学毒性反应表现为中性粒细胞减少,贫血及血小板减少;3~4级非血液学毒性反应表现为感染,低钾血症,低钠血症,恶心,呕吐等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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