半胱胺酒石酸胶囊是一种半胱氨酸消耗剂。半胱胺破坏L-胱氨酸的二硫键，形成半胱氨酸和半胱氨酸-半胱胺复合物，可以通过赖氨酸转运体排出溶酶体，可减少肾病型胱氨酸症患者某些细胞(如白细胞、肌肉和肝细胞)的胱氨酸贮积，而且尽早治疗还可延缓肾功能衰竭。半胱胺酒石酸胶囊是一种半胱氨酸消耗剂，用于治疗罕见病胱氨酸贮积症。2022年2月在博鳌超级医院完成临床应用。
当前临床研究表明，半胱胺酒石酸胶囊治疗肾病型胱氨酸症的疗效良好，短期治疗改善患者胱氨酸水平，长期治疗改善肾病型患者多种临床结局，如改善患者的肾功能和预后，延缓肾功能恶化、终末期肾脏病(发生和需要肾移植的时间，显著改善生长迟缓和其他内分泌疾病（甲状腺疾病、糖尿病等），提高神经认知功能，改善肺功能，降低死亡率。此外，经研究证实，半胱胺酒石酸胶囊具有良好的耐受性，仅出现轻微的不良反应，在不同使用人群（包括亚裔人群）中未出现严重不良事件。
半胱胺酒石酸胶囊在欧美地区多年的临床应用中显示出良好的安全性和有效性，已被欧美多国列入临床指南。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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