FDA批准库欣综合征（Cushing syndrome，CS）一线用药磷酸盐奥司他丁片（Isturisa）上市，商品名：Osilodrostat（Isturisa），患者无论是否接受受过垂体切除手术治疗，都可应用磷酸盐奥司他丁片（Isturisa）作为治疗药物。磷酸盐奥司他丁片（Isturisa）是FDA批准的首个11-β羟化酶抑制，可直接阻断肾上腺皮质醇合成。磷酸盐奥司他丁片（Isturisa）将提供1mg、5mg、10mg薄膜包衣片。

　　库欣综合征，又称皮质醇增多症（hypercortisolism），是由于多种原因引起的肾上腺皮质长期分泌过多糖皮质激素所产生的临床症候群，也称为内源性库欣综合征。高发年龄在20～40岁，男女发病率之比约为1：3。按其病因可分为促肾上腺皮质激素（ACTH）依赖型和非依赖型两种。主要表现为满月脸、多血质外貌、向心性肥胖、痤疮、紫纹、高血压、继发性糖尿病和骨质疏松等。此外，长期应用大剂量糖皮质激素或长期酗酒也可引起类似库欣综合征的临床表现，称为外源性、药源性或类库欣综合征。

　　库欣综合征的年发病率为百万分之0.7~2.4，属于罕见病范畴，磷酸盐奥司他丁片（Isturisa）在美国及欧盟都获得孤儿药地位。

　　在磷酸盐奥司他丁片（Isturisa）批准上市前，库欣综合征治疗的首选方案为经蝶窦手术切除垂体，PasireotideDiaspartate（帕瑞肽二门冬氨酸盐，商品名为Signifor）是一种在美国和欧洲被批准用于治疗库欣综合征的孤儿药，用于治疗手术失败或无手术治疗资格的患者，但仅对少数患者有效。磷酸盐奥司他丁片（Isturisa）的好处是它能够成为手术的替代方案，控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化，并具有可管理的安全性。

　　磷酸盐奥司他丁片（Isturisa）最初是诺华作为原发性高血压药物来开发的，药物转手给意大利制药公司Recordati后开始转向库欣综合征适应症的临床实验，历经6载，作为首个库欣综合征一线用药上市，在当初看来应属意外之喜。这在药物开发中并不少见，较为知名的是西地那非（俗称伟哥），最初也是作为心血管治疗药开发，后以治疗勃起障碍而名震天下，又发现对肺动脉高压有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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