贝组替凡是缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)的抑制剂。本品的化学名为3-[[(1S,2S,3R)-2,3-二氟-2,3-二氢-1-羟基-7-（甲磺酰基）-1H-茚-4-基]氧基]-5-氟苯腈。分子式为C17H12F3NO4S，分子量为383.34道尔顿。贝组替凡是一种处方药，用于治疗患有von Hippel-Lindau(VHL)病、需要治疗肾癌（称为肾细胞癌(RCC)）、脑和脊髓肿瘤（称为中枢神经系统血管母细胞瘤）或胰腺癌（称为胰腺神经内分泌肿瘤）且无需立即手术的成人患者。

　　由于希佩尔-林道综合征的基因失活和转录因子缺氧诱导因子2α(HIF-2α)的组成性激活，导致肾癌的发生率较高。

　　在这项2期开放的单组试验中，研究者研究了HIF2α抑制剂贝组替凡(MK-6482，原名PT2977)对肾癌合并肾癌患者的疗效和安全性。主要终点是客观反应(完全或部分反应)，根据独立的中央放射学审查委员会根据实体肿瘤反应评估标准1.1版进行测量。研究者还评估了非肾细胞癌患者对贝组替凡的反应和贝组替凡的安全性。

　　经过平均21.8个月(20.2~30.1)的随访，肾细胞癌患者的客观有效率为49%(95%可信区间，36~62)。胰腺病变(61例患者中47例(77%))和中枢神经系统血管母细胞瘤(50例患者中15例(30%))也观察到反应。在12例视网膜血管母细胞瘤患者的16只眼中，所有患者(100%)均为改善。最常见的不良反应是贫血(90%的患者)和疲劳(66%)。7名患者停止治疗：4名患者自愿停止治疗，1名患者因与治疗相关的不良事件(1级头晕)停止治疗，1名患者因研究人员评估的疾病进展而停止治疗，1名患者死亡(死于芬太尼的急性毒性反应)。

　　贝组替凡主要与1级和2级不良反应有关，在肾细胞癌和与VHL疾病相关的非肾细胞癌患者中表现出活性。(MK-6482-004 ClinicalTrials.gov编号，NCT03401788。)如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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