本研究是一项II期、开放、单臂、多中心、评价培美替尼pemigatinib在既往接受过至少一种系统性治疗失败、成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或重排阳性的中国晚期胆管癌患者中的疗效和安全性的研究，为FIGHT-202研究（INCB 54828-202,NCT02924376）的国内桥接试验。研究结果显示，在30例可评价疗效的受试者中，15例经IRC评估得到确认反应，ORR为50%。中位随访5.13个月时，12例患者仍处于病情缓解中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI:3.4，NR），至数据截止日期，无进展生存期（PFS）数据尚未成熟，仅有6例发生PFS事件，疾病控制率（DCR）为100%(95%CI:88.4%，100%)。

　　安全性方面，两个阶段的34名受试者均纳入安全性分析。截至数据截止日期，每个受试者至少经历了1次治疗相关的不良事件(TRAE)，最常见的TRAE是高磷血症(73.5%)、口干(55.9%)和脱发(50.0%)，14.7%的TRAE为3级或更高。3名受试者出现了SAEs，分别为直肠息肉、肝功能异常和胆管感染。没有因TRAE而停止治疗和死亡。

　　结果显示接受培美替尼Pemigatinib治疗的患者对含有FGFR2重排/融合的CCA的持续持久的反应和耐受性。与全球研究数据相比，pemigatinib在中国患者中的数据更好，ORR和DCR更高，在安全性方面，没有发现新的不良反应。

　　Pemazyre培美替尼(pemigatinib)通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤的生长和扩散。Pemazyre培美替尼(pemigatinib)的作用机制：

　　1.Pemigatinib是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。

　　2.Pemigatinib还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。

　　3.Pemigatinib通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。

　　4.FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活，包括表达患者的胆管癌异种移植模型致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物（TRA2b）融合蛋白。

　　Pemazyre培美替尼(pemigatinib)的适应症和用途：

　　Pemazyre培美替尼(pemigatinib)是一种激酶抑制剂，适用于以前治疗过且经FDA批准的试验检测为不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。

　　根据总体响应率和响应时间，指令在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证试验中的验证和临床益处描述。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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