艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。PROMACTA只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者。PROMACTA不应用于意向正常血小板计数正常化。艾曲波帕是OATP1B1转运蛋白的抑制剂。紧密监查患者过量暴露于OATP1B1底物(rosuvastatin等他汀)药物征象和症状并考虑减低这些药物的剂量。

　　国家心肺血液研究所(NHLBI)进行的一项I/II期临床研究已经在顶级医学杂志NEIM上在线发表，该研究旨在评估艾曲波帕对严重再生障碍性贫血(SAA)的一线治疗。

　　该项研究是非随机I/II期临床研究，发布的数据主要分析了92例治疗初期严重再生障碍性贫血(SAA)患者，包括3个治疗组，其中近80%的患者年龄大于18岁。在这项研究中，艾曲波帕与标准免疫抑制疗法联合使用，其中艾曲波帕的剂量为12岁以上患者每日1次150毫克，6-11岁患者每日1次75毫克，2-5岁患者每日2.5毫克/公斤。在研究中，三个治疗组的开始给药时间和给药持续时间不同：

　　第一组从第14天开始给药，持续6个月；

　　第二组从第14天开始给药，持续3个月；

　　第三组从第1天开始给药，持续6个月。

　　在这项研究中，ATG和环孢霉素被用作标准免疫抑制药物。

　　本研究的主要终点是第6个月时的血液学完全缓解，定义为：中性粒细胞绝对计数≥1000/μL，血红蛋白≥10g/L，血小板≥100000/μL。次要终点包括：3个月、6个月和1年时的部分缓解率和血液学完全缓解率，总生存期(OS)，患者自我报告的健康结果，复发性和阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)，克隆进化(定义为新的克隆细胞遗传学异常或发育异常或符合骨髓增生异常综合征的骨髓（MDS）。

　　数据显示，在第6个月，在三个治疗组中，艾曲波帕和标准免疫抑制治疗组合的完全缓解率远远超过临床历史数据(当仅给予标准免疫抑制治疗时，完全缓解率为10%)。其中，第1组(从第14天开始至6个月)完全缓解率为33%。第2组(从第14天开始至3个月)的完全缓解率为26%。第三组(第一天至6个月)完全缓解率达58%。此外，血小板和中性粒细胞计数的总体增加高于历史对照组，这是SAA在临床上的一个关键治疗目标。两年的中位随访数据显示，三个治疗组的总生存率为97%(95%可信区间:94-100%)。

　　一名患者在研究期间死于非血液学原因。骨髓细胞、CD34+细胞的数量和早期造血祖细胞的频率显著增加，复发率和克隆进化率和历史经验差不多。两名患者出现严重皮疹，导致艾曲波帕提前停药。

　　在这项研究中，艾曲波帕的安全性与已知的药物安全性一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)在再障治疗中有哪些优势?

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