塞替派是一种烷化剂，目前已被广泛用于多种淋巴造血系统疾病，包括异基因造血干细胞移植预处理、自体造血干细胞移植预处理、原发中枢神经系统淋巴瘤和多种淋巴造血系统疾病的化疗。塞替派具有良好的血脑屏障通透性，是PCNSL及其他神经系统肿瘤患者进行auto-HSCT前预处理的首选药物之一；塞替派的特点：塞替派细胞周期非特异药，对处于细胞周期中的各期肿瘤细胞均有杀灭作用。具有骨髓抑制和免疫抑制的双重作用。塞替派分子量189.22，血脑屏障通过率100%，直达中枢系统肿瘤。塞替派对造血干细胞回输的影响小。

　　塞替派（thiotepa,TT）作为NF-08-TM方案的预处理用药之一，有骨髓抑制和免疫抑制的双重作用，在地贫移植预处理中发挥着以下作用：替代TBI；降低BU剂量并降低肝静脉阻塞症（VOD）；通过血脑屏障与环磷酰胺协同作用，促进异基因移植的植入等。

　　NF-08-TM方案解决了全相合的移植，包括全相合的同胞移植、全相合的非血缘的移植；而对于剩余的50%找不到供者的患者，李春富教授提出互补性移植方案——NF-14-TM-CT方案，塞替派仍在其中发挥重要作用。

　　塞替派是一种烷基化化合物，具有抗肿瘤活性和穿透血脑屏障的能力。这种药物具有非常活跃的清髓作用，可以模拟辐射，以及免疫抑制作用。

　　Eder教授及其同事通过比较基于塞替派和基于全身照射（TBI）的两组髓系白血病患者的预处理方案效果，中位随访时间为44个月，2年慢性移植物抗宿主病累积发病率（P=0.98）、非复发死亡率（P=0.66）、复发率的累积发生率（P=0.77）、2年无白血病生存率（P=0.95）和总生存率（P=0.72）等各项结果相似，由此确定塞替派具有类似TBI的清髓和免疫抑制作用。

　　美国FDA批准:3型β地中海贫血患者异基因造血祖细胞（干细胞）移植的预处理，以降低移植排斥的风险。欧洲EMA批准:（1）用于造血祖细胞移植前的预处理方案，包括白血病、地中海贫血或镰状细胞性贫血。（2）在实体瘤治疗期间，高剂量化疗后的造血祖细胞移植方案。日本厚生劳动省批准:（1）恶性淋巴瘤造血干细胞移植前预处理。（2）小儿恶性肿瘤的造血干细胞移植前预处理。

　　作为一种广谱的抗肿瘤药物，塞替派已被广泛应用于膀胱癌、乳腺癌、癌性胸腔积液、卵巢癌等的治疗，自90年代以来不断开始应用于血液肿瘤邻域，不仅仅是在重型地中海贫血中发挥中重要作用，在多种造血系统疾病的治疗，包括异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）预处理、自体造血干细胞移植（auto-HSCT）预处理和化疗中也有突出疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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