依库珠单抗治疗可改善PNH患者的LDH水平、减少MAVEs和TEs发生率、降低输血需求，这种效应在伴HDA的患者中最为明显。此外，非HDA-未接受治疗组患者MAVEs和血栓形成风险呈轻度降低，这可能与登记后医生的密切监测、患者对疾病的认识提高、骨髓异常相关干预、血栓预防治疗等因素有关。各组患者的GPI缺陷细胞百分比较基线均有升高，其中接受依库珠单抗治疗的患者尤为显著，但并未观察到粒细胞PNH克隆的异常增加，推测这可能是治疗有效、药物阻断GPI-AP缺陷红细胞性溶血的结果，未来有待进一步验证。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）属于全球罕见病，是一种由于体细胞Xp22.1上PIG-A基因突变导致的获得性造血干细胞克隆性疾病。我国《罕见病诊疗指南》报道的发病率仅有1/10万人，虽然PNH不是肿瘤，但其预后往往堪比恶性肿瘤，PNH常见的相关并发症如血栓、肾损伤、肺动脉高压等，会极大影响PNH患者的生存。

　　不仅如此，PNH还会继发肺动脉高压、骨髓增生异常综合征、器官衰竭等，使患者的生活质量严重受损，寿命明显缩短。其中，血栓形成是PNH患者常见并发症和致死原因，国外报道血栓占PNH患者死因的40%~67%，合并血栓患者死亡率增加5~15.4倍。29%~44%的患者至少发生过一次血栓事件。北京协和中心报道的PNH患者血栓发生率为18%，且以腹腔静脉血栓为主。

　　与肿瘤相比，PNH鲜为人知，绝大多数PNH患者家庭都陷于独自奋战的无奈之中。以“保护”PNH克隆、减少补体攻击，减轻溶血为目的，以对症支持治疗为主。如无禁忌证，急性溶血发作时，可予肾上腺糖皮质激素（酌情使用，避免不良反应），促进造血的药物如雄激素、免疫抑制剂等也可应用。PNH患者是否采取血栓的抗凝预防目前尚无定论，对于发生血栓者应给予抗凝治疗。其他对症支持治疗包括必要时输注红细胞、血小板以及出现感染时给予抗菌药物。

　　值得注意的是，传统的治疗方式为输血治疗，可能使患者产生输血依赖，面临血管内溶血风险。

　　依库珠单抗——PNH治疗的新希望；

　　补体系统是由30多种血浆蛋白和膜蛋白组成，广泛存在于血液、组织液和细胞表面。是一种具有精密调控机制的蛋白反应系统。依库珠单抗主要生理功能为促进吞噬细胞的吞噬能力和溶解靶细胞，因此是机体免疫防御机制的重要组成部分，对消除外来抗原的侵害，维护机体内环境的平衡具有重要作用。

　　此外，在一些非免疫性因素的刺激下，补体系统也可活化，其活化产生的多种活性片段又可诱导炎症反应并影响凝血及纤溶系统，导致正常组织细胞的损伤，参与许多疾病的病理过程。补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控不同通路激活的补体信号。抑制C5的活性可以抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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