硬皮病是一种自身免疫性疾病,由于免疫系统错误地攻击健康的细胞和组织所触发炎症和慢性伤口反应,产生过量胶原蛋白,胶原蛋白是纤维化或瘢痕化的关键成分。阿仑单抗是一种能够改变免疫反应,破坏与硬皮病中异常反应有关免疫细胞的疗法。作为特定抗体及能够与特定靶标相互作用的蛋白质,可与CD52蛋白质相结合。
CD52存在于成熟淋巴细胞或免疫细胞(如T细胞和B细胞)的表面。当阿仑单抗与CD52结合时,通过靶位标记使得该细胞被破坏。由于阿仑单抗只作用于成熟的淋巴细胞而不影响其产生的干细胞,因此一旦停止治疗,患者应该能够产生新的淋巴细胞。通过破坏可能引发过度攻击性免疫反应的免疫细胞,理论上认为阿仑单抗可以减少或预防硬皮病引起的相关疾病。
一项I/II阶段概念验证临床试验(NCT01639573)目前在洛杉矶儿童医院招募3名年龄在8-18岁之间的患有抗药性系统性硬皮病的儿童。该试验将对患者进行长达两年的随访,以确定阿仑单抗给药的安全性,以及长期服用能否实现免疫消融或完全消除患者的免疫反应,此项研究已于2020年1月结束。《风湿病学杂志》上的一项研究报告的某患者的数据表明:阿仑单抗治疗可能会改善硬皮病的皮肤症状。
阿仑单抗(Alemtuzumab)是一种正在测试中的治疗硬皮病症状的药物,可通过针对免疫反应发挥作用。
阿仑单抗由赛诺菲下属Genzyme公司生产研发,该疗法被批准用于治疗多发性硬化症(商标名为Lemtrada)和慢性淋巴细胞性白血病(美国上市名称为Campath,欧洲为MabCampath)。
阿仑单抗的常见副作用:头痛、皮疹、发烧、恶心、甲状腺疾病、感染、白细胞数减少、肌肉骨骼疼痛以及血压或心率变化。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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