2期临床试验共入组61名VHL病患者，旨在评估贝组替凡的疗效，主要终点是VHL疾病相关肾癌患者的客观缓解率。VHL疾病相关肾癌患者中，贝组替凡治疗组达到了36.1%的确认总缓解率。在泌尿生殖系统癌症研讨会上发表的其他结果显示，36.1%的患者对贝组替凡有部分反应，62.3%的患者病情稳定，中位DOR尚未达到。第52周时，贝组替凡治疗组的PFS高达98.3%。而且，91.8%的患者在使用HIF-2α抑制剂后，透明细胞RCC病变的范围缩小。

　　另外，该研究还评估了其他常见VHL疾病相关肿瘤的疗效，包括胰腺神经内分泌肿瘤、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤等等。除正在进行的2期试验外，还在3期试验中评估贝组替凡单药以及联合其他方案，一线治疗晚期透明细胞肾癌。目前，VHL病相关肾细胞癌患者的临床治疗选择仍然有限，期待创新药物贝组替凡早日获批，为患者带来更好的临床获益。

　　贝组替凡是一种新型、选择性小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，HIF-2α蛋白在癌细胞内积累，发出缺氧这一错误信号，激活血管的形成，刺激肿瘤的生长。贝组替凡（Welireg）获批上市，用于无需立即手术的Von Hippel-Lindau（VHL）相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤（pNET）。贝组替凡是一款First-in-class HIF-2α抑制剂。HIF-2α是诱发肿瘤的关键因子，低氧诱导因子（Hypoxia-inducible factors，HIFs）是氧稳态的关键调节因子。HIF-2（一种转录因子）是关键的致癌蛋白，包含两个亚基：氧敏感的α亚基和组成表达的β亚基。

　　在超过90%的透明细胞RCC肿瘤中观察到这种VHL失活，从而导致VHL蛋白缺陷和假性低氧状态。目前，贝组替凡的多项临床试验正在进行中，包括晚期RCC、VHL相关性RCC以及其他晚期实体瘤患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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