睿妥目前已经批准的适应证为：1.用于治疗RET融合突变阳性的转移性非小细胞肺癌成年患者；2.用于治疗RET阳性的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌成年患者及12岁或以上的儿童患者；3.用于治疗RET阳性的、需要系统治疗的放射性碘难治性局部晚期或转移性甲状腺癌成年患者及12岁或以上的儿童患者。

　　一位德克萨斯大学安德森癌症中心的20岁男性晚期甲状腺髓样癌患者，就诊时肿瘤已广泛扩散到垂体、颈部、纵隔等部位，血清癌胚抗原(CEA)和降钙素水平高达886ng/mL(正常参考:<3.8ng/mL)和12356pg/mL(正常参考:<14.3pg/mL)。

　　由于肿瘤体积巨大并包绕主要的颈、纵膈血管，患者无法进行手术治疗。之后行基因组分子检测提示存在RET y900_s904突变，在诊疗医生的建议下，他开始口服睿妥治疗。在治疗仅仅4个周期后，肿瘤即明显发生退化、CEA及降钙素水平持续下降，满足了手术指征。患者在行甲状腺全切除等手术后，术后恢复良好、无并发症，检查示远处转移部位稳定并且达到最大化长期局部区域控制的目标！

　　一位42岁非小细胞肺癌女性患者，先前即已经过化疗、免疫治疗和靶向治疗共多达15轮治疗，在花费了巨额成本并尝试了临床现有所有治疗方案后，身体情况仍在急剧恶化。

　　患者经基因检测发现存在KIF5B-RET融合及RET V804L突变，抱着一线希望接受了医生推荐的睿妥方案治疗。最后结果令医生都大为惊奇！刚开始治疗8周肿瘤就快速消退了！患者现在继续维持服用治疗，并持续保持着较好的生存质量。

　　睿妥是一种强效、口服、高度选择性RET激酶抑制剂，可特异性靶向RET基因、用于治疗肿瘤中携带异常的RET激酶的患者。该药物的出现对存在RET基因融合/突变的患者带来全新的希望。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。

　　RET激酶的基因组改变包括融合和点突变，从而导致RET信号过度活跃和细胞生长不受控制。据估计，RET突变存在于大约70%的甲状腺髓样癌；RET融合存在于10-20%的乳头状甲状腺癌和其他类型甲状腺癌，以及非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺癌、卵巢癌等癌症。

　　睿妥作为多靶点抑制剂，除了抑制RET融合（KIF5B-RET和CCDC6-RET等）和RET突变（RET V804L和RET M918T等）之外，还可以抑制VEGFR1、VEGFR3和FGFR1-3等基因靶点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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