随着IDH1抑制剂艾伏尼布为代表的新型靶向药物成功上市，R/R AML迎来精准治疗时代，为疗效及安全性提升带来新的曙光。艾伏尼布展现出振奋人心的长期生存和持续缓解获益，单药治疗R/R AML，36.7%患者获得完全缓解，预计12个月持续缓解比例90.9%，获得CR/CRh患者的中位总生存期达18.8个月3。

　　患者：女性，67岁；2019-11-28因“反复发热，伴咳嗽咳白粘痰半月余“首次入院.辅助检查：血常规：WBC 1.73*109/L，HGB 102g/L，PLT 280*109/L；骨髓涂片：原始血细胞79%，POX弥漫阳性，NAE阴性，NAE+NAF阴性，AS-DCE弥漫阳性；骨髓流式：66%异常表达幼稚髓系细胞，CD38（97.6%）、HLA-DR（93.2%）、CD117（90.7%）、CD15（41.1%）、CD13（32.3%）、CD33（98.3%）、CD71（63.4%）、MPO（99.4%）；

　　AML相关基因筛查（NGS）：IDH1:NM_005896:exon4:c.C394T:p.R132C rs121913499（33.85%）NPM1:NM_002520:exon11:c.859_860insTCTG:p.L287fs（26.09%）TET2:NM_001127208:exon11:c.A5284G:p.I1762Vrs2454206（SNP）（40.29%）

　　临床诊断：急性髓系白血病IDH1+；HTN/DM.开始予DA3+7：柔红霉素联合阿糖胞苷方案行诱导方案治疗。DA3+7；诱导II：DA3+7；以及巩固HDAC*3次，HAE*1次。在诱导I后达到骨髓（BM）完全缓解（CR），后面诱导II期和巩固期治疗持续达到BM CR。

　　传统化疗可能无法彻底清除IDH1突变，艾伏尼布靶向治疗不可或缺。该病例初诊携带IDH1突变，尽管“3+7“标准诱导治疗后获得CR，但患者很快复发，且复发时IDH1突变仍然存在，提示传统化疗可能无法彻底清除IDH1突变，从而导致疾病易复发。

　　IDH1突变是AML中的致病突变，权威文献报道显示，IDH1突变是AML的起始突变（initiating mutation），通常发生于AML早期干细胞阶段，既往研究表明化疗对白血病干细胞（LSC）的杀伤与清除非常有限，因此利用IDH1抑制剂深度、持续、靶向抑制IDH1突变对于改善IDH1突变AML治疗效果不可或缺。艾伏尼布带来长期生存和持续缓解。该病例使用艾伏尼布治疗后，超过2年持续缓解，且安全性良好，患者生活质量高，这对R/R AML的治疗来说是极大的提升，令人振奋！这也提示，艾伏尼布精准靶向，深度持续抑制和清除IDH1突变，从而带来疾病缓解和长期生存获益,是IDH1突变患者的必选方案。

　　艾伏尼布获权威指南一致推荐。目前艾伏尼布已获中华医学会、NCCN、CSCO等国内外多项权威指南一致推荐，作为IDH1突变AML患者的首选治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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