IDH1基因突变，会导致三羧酸循环中通过异柠檬酸脱氢酶本应形成的物质α-酮戊二酸，转化为了另一种物质，叫做2-羟基戊二酸。而2-羟基戊二酸则是生物体内异常代谢物的一种，在人体内过量累积可导致癌症等疾病的发生。艾伏尼布正是针对IDH1基因突变靶点的小分子酶抑制剂，抑制突变的异柠檬酸脱氢酶的活性，从而降低体内过量累积的2-羟基戊二酸的数量，最终达到对抵抗癌细胞增殖的目的。艾伏尼布此前已被美国FDA批准的适应证为年龄≥75岁，或因合并症无法接受强化诱导化疗的急性髓细胞白血病（AML），以及复发或难治性急性髓细胞白血病。

　　一项随机(2:1)、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验，招募了185例伴有IDH1基因突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。参与试验的患者，之前均接受过一到两种化疗方案(包括至少一种含有吉西他滨或5-氟尿嘧啶方案)的治疗，并且前期的化疗效果不佳，治疗后疾病持续进展。

　　有2/3的患者随机接受艾伏尼布的治疗，每日口服艾伏尼布一次，服用剂量为500mg；另外1/3的患者接受安慰剂的治疗，直到疾病进展或出现不能耐受的不良反应。

　　参照国际实体瘤疗效评价标准RECIST v1.1对患者服药后的疗效进行评价，服用艾伏尼布的患者相比服用安慰剂的患者，总生存期虽然没有明显的差异，但无进展生存期(PFS)有显著改善。此外，接受安慰剂的患者中，有70%的人经过影像学检查确定出现疾病进展后，也接受了艾伏尼布的治疗。

　　Ⅰ.安慰剂是指不含有任何治疗成分的外观与试验药品一致的药品。

　　Ⅱ.无进展生存期是指从患者开始接受试验药物治疗之日起，至到疾病出现进展的时间。也可以理解为，服用治疗药物后，癌症没有进一步恶化的持续时间。无进展生存期可以反映在治疗后疾病得到控制，处于稳定状态的时间。常见(发生率≥15%)的不良反应包括：疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。

　　可能发生的严重不良反应为肺炎、腹水、高胆红素血症和胆汁淤积性黄疸，建议在治疗期间重点关注和监护这些不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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