普纳替尼（Ponatinib）是一种有效的KIT抑制剂，对KIT第17外显子的继发突变，包括高度耐药的D816突变具有很强的抑制作用。FDA批准了普纳替尼（ponatinib，Iclusig）的补充新药申请（sNDA），用于治疗对至少2种先前激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）患者。FDA对该sNDA的批准是CML群体的一个重要里程碑。尽管慢性期CML通常是可控的，但许多患者的长期预后仍然较差，在治疗过程的早期，仍然需要一个第三代TKI。普纳替尼已被证明对许多耐药患者有效，其在关键时刻的使用可以为这些患者带来良好结果。
该sNDA是基于2期OPTIC试验的数据，以及2期PACE试验的5年数据。
在OPTIC试验中，CP-CML患者对他们之前服用的TKI高度耐药，42%的患者在12个月时出现≤BCR-ABL1IS。中位随访28.5个月，73%的患者保持了缓解。在这项试验中，13%接受普纳替尼治疗的患者报告了任何级别的不良事件（AE），其中7%经历了3级或以上AE。
在PACE试验中，研究人员在449例CML或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者中，评估了普纳替尼，这些患者对达沙替尼（dasatinib，Sprycel）或尼罗替尼（nilotinib，Tasigna）耐药或不耐受，或伴T315I突变。总的来说，55%的患者在12个月内达到了主要遗传学缓解。此外，64例T315I阳性CP-CML患者中，70%达到了主要遗传学缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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