IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高,恩西地平(Enasidenib、恩西地平)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。恩西地平是治疗急性髓性白血病的药物。用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。
百时美施贵宝(BMS)宣布恩西地平联合疗法治疗急性髓系白血病三期试验IDHENTIFY失败,该疗法未能明显改善病人的总体生存率(OS)。
IDHENTIFY三期试验在携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的复发或难治性急性髓系白血病(r/r AML)患者中进行。试验对比了恩西地平联合最佳支持治疗(BSC)与常规护理方案的疗效,其中包括BSC、氮杂胞苷加BSC、小剂量或中等剂量阿糖胞苷加BSC。研究结果显示,恩西地平联合疗法未能达到预期的OS改善的主要终点。
此次试验的次要终点包括总体缓解率、无事件生存期、缓解持续时间和缓解时间等。试验中,恩西地平展现出的安全性与先前研究没有明显的差异。该公司表示将完成对IDHENTIFY试验数据的全面评估,并与研究人员一起在未来的医学会议上展示详细的结果。
此前,在一项针对199名患者的单臂研究中,使用恩西地平治疗的中位时间为8.2个月,有19%的患者未出现任何疾病迹象和全血细胞计数恢复。试验证实,该药物还帮助一些患者避免了血小板减少。
据悉,IDHENTIFY试验的失败并不影响FDA给予恩西地平的“原始绿灯”。恩西地平早在2017年8月获得FDA批准用于治疗携带IDH2基因突变的成人r/r AML,这是目前唯一经FDA批准用于该适应症的药物,而且这项批准不依赖于任何验证性研究。恩西地平疗法目前也在澳大利亚和加拿大获得批准。据统计,有大约19%的急性髓系白血病患者伴有IDH2突变。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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