泰菲乐Tafinlar在儿童脑胶质瘤中首见疗效；这项研究中令人振奋之处在于靶向治疗看来是有效的。神经肿瘤领域，我们对几乎所有成人和儿童胶质瘤分子层面的知识了解甚多，但是并不能真正的将这些知识转化为有效的治疗。本次ESMO大会上研究人员公布了泰菲乐Tafinlar(Dabrafenib)—一种选择性突变蛋白抑制剂的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果。该研究纳入了32例年龄介于0~16岁的BRAF V600突变型低级别脑胶质瘤患者，其中15例参与了Ⅰ期试验，17例参与了Ⅱ期试验。

　　Ⅰ期研究的主要目的是确定Ⅱ期试验中药物的推荐剂量，在此过程中并未发现任何明显的剂量限制性毒性。因此，根据泰菲乐Tafinlar的药代动力学活性，推荐Ⅱ期试验中年龄≥12岁患者使用剂量为4.5 mg/kg/天，＜12岁患者为5.25 mg/kg/天。

　　Ⅱ期研究主要评估泰菲乐Tafinlar的毒性及其是否能阻止肿瘤生长或引起肿瘤退缩。Kieran博士表示：“不同于其他需要完全切除的肿瘤，儿童低级别脑胶质瘤独特之处在于患者可以一生带瘤生存。”

　　在32例患者中，23例对药物有反应，客观反应率达到72%。其中两例患者肿瘤消失，11例患者肿瘤退缩超过50%，这13例患者中有8例仍在接受治疗。有13例患者病情稳定，缓解期至少≥6个月，其中11例仍在接受治疗。

　　在成年BRAF V600E阳性肿瘤患者中开展的达拉非尼初期试验表明，大多数黑色素瘤患者出现不良事件，而鳞癌患者则没有。在本研究中有1例出现过敏反应，儿童患者出现的轻微副作用与成年人相似，包括一过性发热、胃部不适。疲劳和皮疹。

　　拉菲尼可使肿瘤缩小或停止生长这一发现令人兴奋，同时也将研究方向引导向与MEK抑制剂联合使用。这种联合治疗手段可能会彻底改变儿童BRAF突变型低级别胶质瘤的治疗。但是，需要说明的是，这项靶向治疗相对较新，我们需要确保它不会对儿童产生任何的长期不良影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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