FDA授予卡比替尼突破性疗法认定，治疗罕见血液病；组织细胞增多症是一种血液疾病，影响成人及儿童。美国每年有几百人被诊断患有该罕见疾病。大多数组织细胞瘤成人患者的治疗选择有限，治疗效果也不尽相同，并且长期治疗耐受差。

　　约50%的组织细胞增多症患者BRAF V600呈阳性。对于这类人群，BRAF抑制剂维莫非尼的药效极其良好，且是唯一一个获批的治疗组织细胞增多症的药物。但是，一旦患者在维莫非尼的治疗过程中或治疗结束后出现疾病进展，或对维莫非尼耐受差，没有其他获批治疗可供患者选择。此外，对于剩下的50%BRAF V600阴性的患者或BRAF V600虽呈阳性但组织细胞疾病非脂质肉芽肿病的患者，目前尚没有标准治疗。

　　在成功靶向了两种组织细胞瘤疾病中BRAF V600后，研究人员试图寻找这一突变呈阴性的患者的潜在驱动基因。与初期假设一致，非BRAFV600突变也会导致组织细胞瘤，个案研究中曾发现MEK1和MEK2抑制剂对非BRAF V600突变的患者有效。

　　在使用卡比替尼治疗组织细胞增多症（突变状态各异）的II期临床试验中，MSK招募了18名患者。总缓解率为89%。一年后，所有得到缓解的患者仍持续表现出治疗效果，94%的人维持了无疾病进展状态。卡比替尼的药效在各种组织细胞增多症亚型和肿瘤基因型中均有体现。在该研究中，MEK1和MEK2的选择性抑制剂卡比替尼在组织细胞瘤成年患者中表现出了显著且持久的活性。

　　“通过一项II期临床试验，我们可以看到卡比替尼对组织细胞瘤各种临床和基因亚类型都表现出了一致且持久的效果，在此之前，没有治疗能够帮助患有此类疾病的患者，卡比替尼是一种MEK1和MEK2的口服抑制剂，目前已批准用于治疗黑素瘤。批准决定基于斯隆和罗氏集团旗下公司基因泰克合作完成的II期临床试验，使用卡比替尼单药治疗患组织细胞疾病的成人患者。

　　卡比替尼已获FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗BRAF V600突变阴性的组织细胞瘤（HN）患者，如脂质肉芽肿病（ECD）、窦性组织细胞增生（RDD）和朗格汉斯细胞组织细胞增多症（LCH）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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