舒立瑞（依库珠单抗）Soliris（Eculizumab）是Alexion公司首创的C5补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的重症肌无力（MG）、NMOSD。

　　依库珠单抗的引入改善了非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者的预后。CUREiHUS研究是一项为期4年的前瞻性观察性研究，监测荷兰aHUS患者在治疗3个月后的无偏依库珠单抗停药情况。

　　对所有自体肾脏中患有aHUS且首次接受依库珠单抗治疗的儿科和成人患者进行了评估。

　　从2016年1月到2020年10月，共有21名患者被纳入研究。在17名患者（81％）中，鉴定出补体遗传变异或抗H因子抗体。所有患者在依库珠单抗开始后均显示血液学血栓性微血管病（TMA）参数完全恢复。18名患者出现了肾脏反应。在中位治疗持续时间为13.6周（范围2.1-43.9）后，所有患者均停用依库珠单抗。在随访期间（80.7周[0.0–236.9]），4名患者出现复发。首次复发的中位时间为19.5（14.3–53.6）周。所有复发患者在24小时内重新开始依库珠单抗治疗。在最后一次随访时，没有慢性后遗症，即复发患者的血清肌酐（sCr）、蛋白尿和/或高血压没有临床相关的增加。低样本量和事件发生率不允许确定复发的预测因素。然而，复发仅发生在可能具有致病性变异的患者中。成本效益分析显示，我们人口的总医疗费用仅为患者每两周接受一次依库珠单抗治疗的虚拟费用的30％。

　　对于自体肾脏的aHUS患者，在治疗3个月后停用依库珠单抗是安全且具有成本效益的。需要更大的数据登记来确定与依库珠单抗治疗期间肾功能恢复不理想相关的因素、预测复发的因素以及依库珠单抗停药的长期结果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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