2021年07月20日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）近日在国际血栓与止血学会（ISTH）2021年大会上公布了3b期STASEY研究（ClinicalTrials.gov注册号NCT03191799）的最终分析结果，与3期HAVEN临床项目一致，结果证实了A型血友病新药Hemliba（中文商品名：舒友立乐，通用名：Emizumab，艾美赛珠单抗）的良好安全性。在这项分析中，体内存在因子VIII抑制物的A型血友病成人和青少年患者，接受艾米希组单抗长期治疗没有发现新的安全信号。

　　临床上需要进行预防。该决定还基于真实世界的数据。该标签扩展将为欧盟中患有严重出血表型的中度血友病A患者提供一种有效且方便的预防性治疗选择，并具有良好的安全性。

　　艾米希组单抗在全球110多个国家被批准作为具有VIII因子抑制剂的血友病A患者和全球100多个国家没有因子VIII抑制剂的患者的预防性治疗选择。它已经在有或没有因子VIII抑制剂的血友病A患者中进行了最大的临床试验项目之一，包括八项III期研究。

　　虽然重度A型血友病患者的治疗和护理很完善，但关于中度A型血友病预防的信息和指南却很少。此外，传统上通过个体凝血因子VIII水平衡量的A型血友病的严重程度并不总是如此反映出血行为。

　　许多患有中度血友病A的人可能没有接受预防性治疗，并且可能会加重临床负担。大约85%的中度血友病A患者在给定的一年内会出血，三分之一的人会出现长期关节问题，其中许多问题需要手术并影响生活质量。

　　A型血友病流行病学分析

　　A型血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，患者体内凝血因子VIII（FVIII）缺乏、凝血功能异常，血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。艾米希组单抗是一种双特异性因子IXa和因子X定向抗体，能够将参与天然凝血级联反应的2种蛋白——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。在临床研究中，艾米希组单抗已被证明能够显著减少出血事件并改善机体功能

　　A型血友病用药市场规模

　　作为罕见病中的常见病，血友病以近80万的患者数位于全球罕见病病患数榜首。血友病于2018年被纳入我国《第一批罕见病名录》中。《2021中国血友病患者白皮书》统计，我国约有4.9万名患者。A型血友病是临床上最常见的血友病，约占血友病人数的80%-85%，在某些高发地区甚至更高。

　　艾米希组单抗（Emicizumab）舒友立乐（艾美赛珠单抗）是一种针对因子IXa和因子X的双特异性抗体。它旨在将因子IXa和因子X（参与自然凝血级联反应的蛋白质）结合在一起，并恢复A型血友病患者的凝血过程。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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