帕克替尼（PACRITINIB/VONJO）作为一种新型的口服激酶抑制剂，近年来在治疗血小板减少性骨髓纤维化（MF）方面引起了广泛关注。骨髓纤维化是一种慢性骨髓疾病，表现为骨髓细胞的异常增生，导致脾脏肿大、贫血、出血及血小板减少等症状。尤其对于伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者，治疗选择十分有限，且预后较差。帕克替尼的出现，为这部分患者提供了新的治疗希望。

　　帕克替尼的作用机制

　　帕克替尼通过抑制Janus相关激酶2（JAK2）、FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）以及其他相关激酶的活性，阻断JAK-STAT信号通路的异常激活，从而达到治疗骨髓纤维化的目的。JAK2的突变（特别是JAK2 V617F突变）与骨髓纤维化的发生和发展密切相关，而FLT3激酶的抑制则能进一步增强其抗肿瘤效果。此外，帕克替尼还能减少炎症细胞因子的产生，改善骨髓纤维化的症状，减轻脾脏肿大，提高患者的生活质量。

　　临床试验证据

　　帕克替尼在治疗血小板减少性骨髓纤维化方面的疗效已在多项临床试验中得到验证。例如，PERSIST-2试验是一项随机、对照、3期临床试验，评估了帕克替尼在成人血小板减少症和原发性或继发性骨髓纤维化中的疗效和安全性。试验结果显示，对于血小板计数低于50×10^9/L的患者，接受每天两次200mg帕克替尼治疗的患者中，有29%的患者脾脏体积减少至少35%，显著高于对照组的3.1%。这一结果表明，帕克替尼在改善脾脏肿大方面表现出显著疗效。

　　推荐剂量与安全性

　　基于临床试验结果，帕克替尼的推荐剂量为每日200mg，分两次口服（即每次100mg，每日两次）。患者应在医生的指导下用药，并定期进行随访以监测治疗效果和不良反应。在临床试验中，帕克替尼的安全性得到了评估，最常见的不良反应包括贫血、血小板减少、腹泻、恶心和疲劳等。然而，大多数症状被认为是可管理的，且停药或剂量调整后通常能得到缓解。

　　持续批准的考量

　　尽管帕克替尼在治疗血小板减少性骨髓纤维化方面展现出良好疗效，但其持续批准可能取决于后续验证性临床试验中临床益处的进一步验证和描述。例如，公司计划完成的PACIFICA试验预计将在2025年年中取得结果，这将为帕克替尼的长期疗效和安全性提供更多证据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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