TMA是一种严重的并发症，它会导致微小血管内形成血栓，阻塞血液流动，损伤器官。TMA的常见原因有造血干细胞移植后并发症（HSCT-TMA）、遗传性TMA（aHUS）和溶血性尿毒综合征（HUS）。去纤苷钠的作用机制是通过降低血液中的纤维蛋白原水平，增加纤溶酶原激活剂的释放，促进血栓溶解，改善微循环。去纤苷钠还可以抑制白细胞和内皮细胞的黏附，减少炎症反应，保护内皮层。

　　Defitelio（去纤维纳，去纤苷）是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血（血液）干细胞移植(HSCT)的患者的严重静脉闭塞性疾病（VOD）。

　　去纤维纳（Defitelio）是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血（血液）干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病（VOD）。Defitelio用于成人和一个月大的儿童。

　　由于VOD患者的人数很少，这种疾病被认为是“罕见的”，2004年7月29日Defitelio被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。

　　已知严重VOD具有高死亡率，介于75％至85％之间，并且在一些患者登记中超过85％。在一项涉及102位患有血液干细胞移植后重度VOD患者的主要研究中，Defitelio与历史对照组接受标准支持治疗的患者进行了比较。据显示，去纤维纳Defitelio将死亡率降低至100％时的62％移植后数天，24％的病人在100天后完全消除了严重VOD的症状。

　　Defitelio的益处也出现在美国患者登记处的数据中，其中患有血液干细胞移植的严重VOD患者接受Defitelio plus标准护理的患者比仅接受标准护理的患者有更好的疗效，其中包括较高的100天存活率（39％比31％）和VOD解决的患者比例更高（51％对29％）。

　　肝静脉闭塞性疾病是什么？

　　肝静脉闭塞性疾病（VOD）也称为窦性阻塞综合征（SOS），是一种致命形式的肝损伤和与HSCT相关的慢性并发症。在HSCT后的第21天内，肝脏的窦内皮细胞受到影响。9％-14％的HSCT患者出现肝脏VOD，有30-50％的病例会危害生命。VOD病况的产生与肾的状况或肺功能障碍也有关，通常被称为多器官功能障碍（MOD），其可导致更高至84％的患者死亡率。

　　Defitelio（去纤维纳，去纤苷）剂量和给药方法

　　1.给予Defitelio（去纤苷）6.25mg/kg每6小时给予-作为1个2小时静脉输注。

　　2.该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。

　　3.治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决.继续治疗直至解决(最大60天)。

　　4.输注前去纤苷必须被稀释。

　　5.去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。

　　6.通过历时一个2小时期间恒定静脉输注给予去纤苷。

　　7.利用装备有一个0.2微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9%氯化钠注射液，USP冲洗静脉给药线(周边或中央)。

　　8.去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。

　　去纤苷钠已经在欧盟和美国获得批准，用于治疗HSCT-TMA。在一项III期临床试验中，去纤苷钠显著提高了HSCT-TMA患者的存活率和肾功能恢复率。去纤苷钠也在进行其他类型的TMA的临床试验，如aHUS和HUS。

　　去纤苷钠是一种用于治疗血栓性微血管病变（TMA）的药物，它也被称为Defibrotide、Defitelio、defiteli、去纤苷或去纤维钠。它是由美国爵士Jazz制药公司生产的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 去纤维纳 https://www.kangbixing.com/drug/qqgn/