据美国安德森肿瘤中心MD-ANDERSON CANCER CENTER 2020年5月29日报道：根据国际II期试验，在以FGFR3基因突变为特征的转移性膀胱癌患者中，使用FGFR抑制剂厄达替尼（erdafitinib）进行治疗可产生40％的总体缓解率（ORR），并且耐受性良好。该试验结果最近发表在《新英格兰医学杂志》上。RANGER试验是设计分析厄达替尼在具有特定FGFR基因突变晚期或已转移的实体瘤病患上有效性与安全性的2期临床试验，该疗法不区分肿瘤类型，即不区分其肿瘤位置或组织学形态。中期分析是基于178位带有32种不同组织学形态肿瘤病患的结果。其中最常见的肿瘤类别是胆道癌（n=31）、高级别神经胶质瘤（脑或脊髓肿瘤）（n=29）、乳腺癌（n=14）、胰腺癌（n=13）与鳞状非小细胞肺癌（n=11）。此试验也包含了在真实世界当中较少见的肿瘤，比如唾液腺与副甲状腺癌（属于少见的内分泌瘤），以及原发灶不明癌。试验的参与者都经过大幅度的前期治疗，其中74.7%（n=133）病患曾接受过2次或更多线的疗法。

　　厄达替尼RANGNAR的临床试验终点是由独立评审委员会（IRC）所评估的总缓解率（ORR）。在中期分析的截止日期，IRC评估在总体病患中，ORR为29.2%（95%CI为22.7-36.5），疾病控制率（DCR）为72.5%（95%CI为65.3-78.9）。研究人员发现在14种不同种类的肿瘤上有效果。其中包含唾液腺癌（100%的ORR，受试者n=5，有反应者n=5）、胰脏癌（31%的ORR，受试者n=29，有反应者n=6）、胶质母细胞瘤（21%的ORR，受试者n=29，有反应者n=6）这类难以治疗的癌症。研究人员亦观察到总体7.1个月的中位缓解持续时间（DOR）（95%CI为5.5-9.3）。在数据截止日期时，有缓解反应的病患当中，51.1%（n=24）持续有反应。

　　在RAGNAR试验当中所观察到厄达替尼的安全性与之前厄达替尼在转移性尿路上皮癌（mUC）上所知道的一致。在44.9%不同肿瘤类别的病患中，出现3级或以上的不良反应。这些不良反应在必要的情形下，可以藉由支持性照护与中断或减少治疗来控制。由于药物所引起不良反应造成的试验中断率为7.3%。

　　厄达替尼尼是一种口服生物可利用的、选择性、泛-成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，对FGFR1、2、3、4均有抑制作用。FGFR信号传导异常被认为在癌症的发病机制中起重要作用，已被发现于多种肿瘤类型中，包括尿路上皮癌。体外研究显示，厄达替尼在多种癌细胞系中具有抗肿瘤活性，包括膀胱癌。

　　FDA分别为在2018年3月和2018年9月授予厄达替尼突破性药物资格和优先药物资格。基于BLC2001研究结果，2019年4月12日，FDA通过加速审批程序批准厄达替尼用于治疗携带特定FGFR基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，具体为：携带易感FGFR3或FGFR2基因改变、并且接受至少一种含铂化疗期间或之后（包括新辅助或辅助含铂化疗12个月内）病情进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。厄达替尼成为FDA批准的第一种FGFR激酶抑制剂。

　　尿路上皮癌是起源于肾盂、输尿管、膀胱和尿道等尿路黏膜上皮细胞的一种恶性肿瘤。尿路上皮癌包括低级别和高级别尿路上皮癌，肿瘤分级越高，恶性程度则越高，治疗效果就越差。

　　总体来说，尿路上皮癌是一种恶性程度很高的癌症，在疾病中晚期发现的尿路上皮癌患者彻底治愈性可能不大，配合积极治疗，总生存期通常在1-3年左右。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)II期临床研究结果显著改善治疗结局？

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