一项3期前瞻性试验，旨在评估去纤苷在134例肝VOD和多器官衰竭患者中的疗效和安全性。治疗组患者(N=102)接受去纤苷每日25mg治疗，对照组(N=32)为从6867份病历中确定的接受HSCT的历史对照患者。造血干细胞移植可用于治疗患有恶性和非癌性血液系统疾病，例如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血、先天性免疫缺陷和自身免疫性疾病。肝脏肝静脉阻塞，也称为窦性阻塞综合征，是疗法的一种罕见、早期且危及生命的并发症。

　　据去纤苷治疗严重静脉闭塞性疾病伴多器官衰竭的3期试验数据显示，与历史对照相比，去纤维苷提高了生存率和完全缓解率。该研究数据表明，去纤苷用于肝静脉阻塞(VOD)患者，也被称为窦性阻塞综合征(SOS)，与严格选择的历史对照相比，造血干细胞移植(HSCT)后多器官衰竭(MOF)患者在第100天生存率和第100天完全缓解率(CR)方面具有统计学意义的改善。

　　去纤苷组HSCT后100+天的生存率为38.2%，而对照组为25%(P=.0109);去纤苷组相同时间点的完全缓解率为25.5%，而对照组为12.5%(P=.0160)。

　　102例VOD患者的数据显示，34%的患者发生导致永久停用去纤苷的不良事件，这些不良事件包括肺泡出血(5%)、肺出血(3%)、低血压(3%)、导管部位出血(3%)、多器官衰竭(3%)、脑出血(2%)和败血症(2%)。

　　3期研究调查了去纤苷对已确定肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征并伴有多器官衰竭的成人和儿童患者的安全性和有效性。研究人员将102例给予25mg/kg/天去纤苷的患者与32例历史对照进行了比较，这些对照来自一个独立的医学审查委员会对造血干细胞移植后患者病历的审查，且不知道结果。各组之间的基线特征平衡良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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