AML靶向治疗拥有特定的作用靶点和抗肿瘤作用，并且毒性明显减少，开创了AML治疗的新领域。目前用于AML治疗主要为小分子靶向药物，如BCL-2抑制剂，吉瑞替尼等。至于在什么情况下可以接受靶向治疗，是靶向药物单药治疗还是与化疗、免疫治疗、去甲基化药物等联合应用，还需要根据循证医学结果并结合患者具体情况来决定。目前为止，化疗仍是大部分AML患者治疗的基础，不能完全被取代。将来可能首先进入靶向药物联合化疗的时代，随着更多靶向药物涌现，出现靶向药物的联合应用才有可能进入“无化疗时代”。
吉瑞替尼的疗效是根据达到完全缓解(CR)/伴血循环恢复的完全缓解(CRh）的患者比例以及CR/CRh持续时间(DOR)确定的。中期分析结果表明，所有患者中，达到CR/CRh的患者比例为为21%，中位DOR为4.6个月；达到CR的患者比例为11.6%，中位DOR为8.6个月；达到CRh的患者比例为9.4%，中位DOR为2.9个月。
吉瑞替尼的Ⅲ期临床研究（ADMIRAL研究）结果显示，在复发性或难治性FLT3突变AML成人患者（n=371）中，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼治疗能显著延长总生存期（OS），中位OS为9.3个月vs 5.6个月（HR=0.64，95%CI 0.49-0.83；P=0.0004）。在不同的AML亚型疾病中共同为患者带来治疗改变，将来也可以作为联合用药方案扩大AML患者受益群体。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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