帕唑帕尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，其抗肿瘤效果主要是通过选择性抑制血管内皮生长因子受体(VEGFR)介导的血管生成以及直接阻断促生长的受体酪氨酸激酶(RTKs)，包括血小板源生长因子受体(PDGFRs)、成纤维细胞生长因子受体(FGFRs)和KIT。在获得用于治疗转移性肾细胞癌(mRCC)的市场授权后，帕唑帕尼成为了首个（并且目前仅有的）用于治疗多种亚型高级软组织肉瘤(STS)的TKI。

　　这项批准是基于一项双盲、安慰剂对照的III期随机试验的结果，该试验显示接受帕唑帕尼治疗的预先处理的高级STS患者的无进展生存期(PFS)显著延长。然而，尽管有抗肿瘤效果的证据，但在接受帕唑帕尼和接受安慰剂治疗的患者之间并未观察到总生存期(OS)的显著差异。PFS增加无法转化为OS益处这一情况不利地影响了对帕唑帕尼的成本评估，导致在全球某些健康经济体中对此类指示的资金有限。

　　目前对帕唑帕尼反应和抗药性的临床机制理解不足，并且对能够前瞻性选择最有可能从帕唑帕尼中受益的STS患者群体的预测生物标志物存在未满足的需求，从而提高药物的临床效率。在《靶向药物帕唑帕尼对软组织肉瘤的精准治疗作用》中，软组织肉瘤基因解码基因检测总结了帕唑帕尼的临床前和早期临床开发，探讨了在STS中的疗效，并概述了通过努力寻找帕唑帕尼反应生物标志物所得到的报告数据。

　　研究共入组了435名患者，其中约50%患者有超过三处的器官转移，最常见的为肺部、淋巴结、骨与肝部。结果显示，接受VOTRIENT治疗组总体无进展生存期中位数为9.2个月，中位有效时间为58.7周。培唑帕尼片在以往也被翻译成帕唑帕尼，在美国上市的时间为2009年，截止到目前，培唑帕尼在临床中占有优势的适应症为晚期肾细胞癌、晚期软组织肉瘤、上皮性卵巢癌和非小细胞肺癌。帕唑帕尼(培唑帕尼)目前已经在我国上市，商品名为维全特，国内目前仅批准的适应症为晚期肾细胞癌。虽然美国还批准了软组织肉瘤的适应症，而国内没有批准。

　　软组织肉瘤：一项多中心临床试验共入组了369名转移性软组织肉瘤患者，结果显示总体疾病无进展生存期中位数为4.6个月，中位有效时间为9.0个月。由此可见帕唑帕尼的功效是十分优秀的。

　　帕唑帕尼最常见的不良反应有：疲劳(65%)、腹泻(59%)、恶心(56%)、体重减轻(48%)、高血压(42%)、食欲下降(40%)、发色改变(39%)、呕吐(33%)、肿瘤疼痛(29%)、味觉障碍(28%)、头痛(23%)、肌肉骨骼痛(23%)、肌痛(23%)、胃肠疼痛(23%)、呼吸困难(20%)、表皮剥脱性皮疹(18%)、咳嗽(17%)、外周性水肿(14%)、口腔粘膜炎(12%)、脱发(12%)、头晕(11%)、皮肤病(11%)、皮肤色素减退(11%)、口腔炎(11%)、胸痛(10%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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