美国食品药品监督管理局(FDA)批准2022年8月pemigatinib(Pemazyre,培米替尼)用于患有成纤维细胞生长因子受体1(FGFR1)重排的复发或难治性骨髓/淋巴样肿瘤(MLN)的成人。在研究中评估了疗效，28名复发或难治性MLNs患者FGFR1重排。符合条件的患者给予培米替尼直至疾病进展、出现不可接受的毒性或直到患者能够接受allo-HSCT。结果显示对于所有28名患者，完全细胞遗传学缓解率为79%。

　　数据分析显示，在那些骨髓处于慢性期、不论是否出现EMD情形的患者中（N=18），完全缓解（CR）率为78%（14/18，95%CI：52-94），达到完全缓解的中位时间为104天（范围：44-435天）。病患的中位持续缓解时间尚未达到（范围1+至988+天）。在骨髓处于急性期、不论是否出现EMD情形的患者中（N=4），有2位达成完全缓解（持续时间：1+至94天）。在仅出现EMD的患者中（N=3），有1位达成完全缓解（持续时间：64+天）。而在所有病患中（N=28，包含3位没有出现形态异常疾病患者），完全细胞遗传缓解率为79%（22/28，95%CI：59-92）。

　　2022年08月26日，Incyte宣布美国FDA批准其成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂培美替尼（pemigatinib）用于治疗带有FGFR1基因重组的复发或难治性髓系或淋巴系肿瘤（MLNs）成人患者。

　　培米替尼（Pemazyre）是胆管癌靶向治疗剂，适用于局部晚期或转移性的胆管癌患者，由美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。培米替尼可以通过激活纤维细胞生长因子受体（FGFR）扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制纤维细胞生长因子受体1-3（FGFR1-3）磷酸化和信号传导并降低细胞活力，抑制恶性细胞的增殖和存活，从而达到更好的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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