氨己烯酸是由灵北制药公司研发，于2009年8月获美国FDA批准上市,是唯一获得FDA批准上市的用于治疗婴儿性痉挛的药物。氨己烯酸能与神经元的γ-氨基丁酸转氨酶以共价键形成不可逆的结合，阻断GABA的分解途径，从而提高大脑中的γ-氨基丁酸的含量，进而展现出抗癫痫的作用。与加巴喷丁相比，氨己烯酸的生物利用度更高，半衰期也更长，而氨已烯酸有效作用时间亦明显长于半衰期。氨己烯酸可治疗其他抗癫痫药无效的癫痫，特别是部分性发作（主要用于控制复杂的部分性发作）患者，在顽固性癫痫的治疗上却有着不可替代的作用。目前在国外，氨己烯酸已取代促肾上腺皮质激素成为婴儿痉挛症一线治疗药物。2018年氨己烯酸全球销售额为13.92亿元人民币。

　　2017年，《癫痫》（IF=5.864）杂志发表了一篇美国波士顿儿童医院接受氨己烯酸治疗的癫痫儿童的回顾性研究。

　　该研究共纳入了103名患儿。初次就诊时，71名（68.9%）患者有一种癫痫发作类型，26名（25.2%）有两种癫痫发作类型，5名（4.9%）有三种癫痫发作类型，1名（0.97%）有四种癫痫发作类型。在开始服用氨己烯酸后，80名（77.7%）患者有一种癫痫发作类型，15名（14.6%）有两种癫痫发作类型，8名（7.8%）有三种癫痫发作类型。第一次随访时的中位剂量为每天100 mg/kg（IQR79.4-125），最后一次随访时为每天93.8mg/kg（IQR 54-128.6）。

　　癫痫发作控制情况

　　第一次随访时，共99名患者完成，其中有72名（72.7%）癫痫发作频率降低超过50%，有24名（24.2%）达到完全无癫痫发作；最后一次随访中88名患者完成，其中64名（72.7%）癫痫发作频率降低超过50%，33名（37.5%）达到完全无癫痫发作。

　　癫痫病是一种常见的小儿时期易多发病症，是中枢神经系统发作性的功能障碍。癫痫的主要病理改变为脑部神经元过度放电导致突然、反复、短暂的中枢神经系统功能失常，具有突发性、暂时性、反复性等特点，患者临床表现为意识突然丧失、肢体抽搐、精神和行为障碍。根据国内相关数据调查统计，癫痫占人群的0.8～1.5％，小儿的发病率尤高，并可能影响小儿的精神及发育，癫痫病的发生严重危害了家庭和谐和病患的身心健康。

　　与基线比较，第一次随访时癫痫发作频率降低了83.3%（n=99，IQR 27.4-99.8），最后一次随访降低了96.7%（n=88，IQR 43.3-100）。短期和长期治疗对癫痫控制的影响没有差异（Wilcoxon符号秩检验，p=0.448）该研究的71名停用氨己烯酸的患者中，有14名（19.7%）出现了15种不良反应。最常见的不良事件是6名患者（8.5%）的视力异常，包括5名（7%）患者的视网膜电图（ERG）相对于基线的变化和1名（1.4%）患者的视觉跟踪异常。在3名患者（4.2%）中观察到癫痫发作增加，在2名患者（2.8%）中观察到疲倦/疲劳，在1名患者（1.4%）中分别观察到以下情况：贫血、可能的氨己烯酸相关毒性、药物毒性和厌食症。

　　氨己烯酸口服溶液用散是被CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）列入临床急需境外新药目录，免临床试验，免人体生物等效性的国内首个上市的氨己烯酸，填补了国内的空白，更是进一步能够规范化我国对于婴儿痉挛症疾病的诊疗。虽然国外应用多年，但在国内上市时间较短，期待未来氨己烯酸在中国儿童人群的临床研究数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：氨己烯酸(SABRIL)药物简说

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